Linee guida per l'uso cronico di farmaci nella malattia polmonare CF

Riportiamo in sintesi i risultati di un lodevole sforzo di revisione della letteratura scientifica relativa a studi clinici su farmaci mirati al trattamento continuativo della malattia polmonare CF. Per continuativo si intende un tempo molto prolungato, almeno superiore ai 6 mesi. Non si intende invece un trattamento acuto e per tempo limitato. Questo lavoro, condotto da un comitato di 15 membri, appartenenti ad altrettanti centri che si occupano di fibrosi cistica negli Stati Uniti, e coordinato dalla Cystic Fibrosis Foundation, è stato pubblicato nell'autunno 2007 (1). Il lavoro di revisione si è tradotto alla fine in una serie di linee guida o di raccomandazioni pratiche che riassumiamo nella tabella che segue. Per ciascun farmaco è stato valutato il livello di "evidenza", raggiunto grazie alla qualità degli studi condotti in merito: il concetto di evidenza si riferisce alla forza scientifica degli studi nel dimostrare l'efficacia o la non efficacia di un farmaco per una determinata condizione di malato. Sulla base di queste evidenze e degli effetti negativi che tali studi hanno eventualmente segnalato, ne è derivata l'elaborazione di una stima del "beneficio netto" di ciascun farmaco, inteso come il beneficio complessivo da esso realizzato (efficacia) diminuito dell'eventuale danno (effetti collaterali). Dalla combinazione dei livelli di evidenza e di beneficio netto è stato ricavato per il singolo farmaco il grado di raccomandazione per l'impiego pratico del farmaco.

Sintesi dell'evidenza e delle raccomandazioni

TRATTAMENTO	FORZA DELL'EVIDENZA	STIMA DEL BENEFICIO NETTO	GRADO DI RACCOMANDAZIONE
Tobramicina aerosol in malattia medio-grave	Buona	Sostanziale	+++
Tobramicina aerosol inmalattia lieve o asintomatica	Discreta	Medio-basso	++
Altri antibiotici aerosol (colistina, gentamicina, ceftazidime)	Scarsa	Basso	ND
Alfa dornasi (Pulmozyme) inmalattia medio-grave	Buona	Sostanziale	+++
Alfa dornasi in malattia lieve oasintomatica	Discreta	Medio	++
Salina ipertonica aerosol	Discreta	Medio	++
Corticosteroidi aerosol	Discreta	Nessuno	Non usare
Corticosteroidi per bocca 6-18 a.	Buona	Negativo	Non usare
Corticosteroidi per bocca > 18 a.	Scarsa	Nessuno	ND
Antinfiammatori non steroidei (tipo Ibuprofen) per bocca	Discreta	Medio	++
Antileucotrieni (tipo Montelukast o Zafirlukast)	Scarsa	Nessuno	ND
Antibiotici macrolidi (tipo Azitromicina)	Discreta	Sostanziale	++
Antibiotici anti-Stafilococco a scopo profilattico	Discreta	Negativo	Non usare
Betadrenergici aerosol (tipo salbutamolo)	Buona	Medio	++
N-acetilcisteina per bocca (tipo Fluimucil)	Scarsa	Nessuno	ND

ND = Non definibile: non vi sono elementi per concludere né in favore né contro il farmaco

Ovviamente, queste linee guida non sono il vangelo. Esse soffrono dei limiti, talora insuperabili, degli studi clinici, anche se condotti con forte rigore scientifico. Soffrono anche dei limiti degli esperti che li hanno valutati e discussi, anche se gli autori di questa revisione critica sembrano studiosi e clinici stimabili e hanno adottato un metodo di revisione di forte obiettività e di buona affidabilità. Tuttavia, questo testo rappresenta un ausilio importante per chi deve orientarsi sulle migliori scelte di trattamento protratto della malattia polmonare CF. Soprattutto consente di valutare le fonti ed i criteri di ragionamento con cui sono state esaminate, un esercizio questo fortemente raccomandabile per i curanti.

1)Flume PA, et al. Cystic Fibrosis Pulmonary Guidelines. Chronic Medications for Maintenance of Lung Health. Am J Respir Crit Care Med. 2007;176:957-969