Approvati 26 nuovi progetti di ricerca

08/08/2011

Fibrosi cistica: approvati 26 nuovi progetti di ricerca

La via italiana della ricerca, promossa dalla FFC onlus, continua il suo corso con maggiori potenzialità di ricadute cliniche.

La Fondazione per la ricerca sulla Fibrosi Cistica ha approvato in questi giorni 26 nuovi progetti scientifici per un totale di 1.600.00 euro di investimento.

Il Comitato Scientifico della Onlus fondata 14 anni fa dal prof Gianni Mastella, Vittoriano Faganelli e Matteo Marzotto, ha concluso, assieme a numerosi esperti internazionali, l'iter di valutazione dei 65 progetti pervenuti a seguito del IX Bando, emanato il 15 dicembre 2010.

Meritano particolare attenzione il progetto di Valeria Casavola (università di Bari) che affronta lo studio di una sostanza ricavata da una pianta medicinale (trimetilangelicina) che viene già usata per la cura della psoriasi e che potrebbe rivelarsi utile come medicamento della proteina CFTR difettosa che causa la fibrosi cistica.

Nell'ambito dell'area genetica si segnala il progetto di Carlo Castellani del Centro di Fibrosi Cistica di Verona che ha messo a punto un programma di screening dei portatori sani del gene CFTR (in Italia sono quasi tre milioni, il più delle volte ignari di esserlo e di poter mettere al mondo dei figli malati).

Verona - Mentre gli oltre settecento volontari sparsi su tutto il territorio nazionale (sono raggruppati in 90 tra delegazioni e gruppi di sostegno) si stanno preparando in vista della prossima campagna raccolta fondi che si terrà in ottobre, il Comitato scientifico dell'Onlus fondata 14 anni fa dal prof. Gianni Mastella assieme agli imprenditori Vittoriano Faganelli e Matteo Marzotto, ha in questi giorni concluso l'iter di valutazione dei 65 progetti di ricerca pervenuti alla Fondazione a seguito del IX bando, emanato il 15 dicembre 2010.

Il Comitato scientifico, presieduto dal prof. Antonio Cao, dopo una prima valutazione di merito che ha escluso 10 dei 65 progetti, ha inviato i rimanenti 55 ad esperti internazionali (referees), solo stranieri, e ciascun progetto ha goduto della valutazione da parte di un minimo di 2 fino ad un massimo di 6 referees. Il Comitato scientifico ha messo insieme le analisi dei referees e le proprie valutazioni elaborando una scala di priorità: sulla base di tale scala, tenuto conto delle richieste finanziarie dei concorrenti e del tetto di budget messo a disposizione dalla Fondazione per il 2011 (1.600.000 euro), il Comitato ha proposto di finanziare 26 progetti (il 40% dei progetti presentati). Quattro progetti appartengono all'area della "Fisiopatologia della proteina CFTR e terapie del difetto di base"; 5 progetti all'area di "genetica"; 7 progetti all'area delle "nuove strategie di trattamento dell'infezione polmonare"; 7 progetti all'area dell' "infiammazione polmonare e nuove strategie per controllarla"; 3 progetti all'area di "ricerca clinica". Il budget assegnato ai singoli progetti varia da un minimo di 30.000 ad un massimo di 100.000 euro e complessivamente il finanziamento impegnato dalla Fondazione (1.600.000 €) copre il 57% del budget complessivo proposto dai ricercatori per i progetti selezionati. Per parecchi progetti il Comitato scientifico ha richiesto modifiche, talora sostanziali, sulla base anche dei suggerimenti dei referees. I responsabili di progetto dovranno dichiarare entro il 25 luglio la loro accettazione del grant e delle condizioni poste per il suo utilizzo, incluso il budget ridimensionato e le modifiche richieste o suggerite. Essi avranno la conferma definitiva da parte della Fondazione entro il 10 agosto prossimo. Benché tutti i progetti approvati abbiano una consistente validità scientifica, anche con potenzialità di ricadute cliniche, ne segnaliamo alcuni per lo speciale impatto che potrebbero avere i loro risultati su successivi studi in vivo sia su modelli animali che sull'uomo: alcuni si candidano anche per approdare a possibili strategie innovative nella cura della malattia.

Area "Proteina CFTR e terapie del difetto di base"

Dal farmaco capace di "medicare" il difetto di base a quello che corregge le mutazioni "stop"

Meritano particolare segnalazione due progetti. Il primo ha come leader Valeria Casavola dell'università di Bari: affronta lo studio di una sostanza ricavata da una pianta medicinale e denominata Trimetilangelicina, che appartiene ad un gruppo di farmaci già impiegati per la cura della psoriasi e quindi ampiamente già sperimentati nell'uomo per la loro sicurezza. Da studi preliminari questo farmaco sembrerebbe in grado di "medicare" la proteina CFTR difettosa, che è causa della fibrosi cistica quando il difetto è dato dalla più diffusa mutazione del gene CFTR , denominata DF508; ma sarebbe anche in grado di ridurre l'eccesso di infiammazione polmonare in questa malattia. Il secondo progetto è di Aldo Di Leonardo dell'Università di Palermo: esso è rivolto a individuare farmaci in grado di correggere l'effetto di alcune mutazioni del gene chiamate "stop", perché conferiscono alla cellula il messaggio errato di interruzione di sintesi della proteina CFTR, che è proteina vitale per il funzionamento di molti organi; questi farmaci sono orientati a rimuovere il messaggio di stop.

Area della "Genetica"

Dallo screening dei portatori sani alle tecniche non invasive per diagnosi prenatale

In quest'ambito segnaliamo il progetto di Carlo Castellani del Centro Fibrosi Cistica di Verona che intende sperimentare un programma di screening dei portatori sani del gene CFTR nella popolazione di un'area del Veneto. Il programma affronta prospetticamente vari aspetti, tra cui: informazione della popolazione, formazione di personale dedicato, sviluppo di rete di laboratori, monitoraggio dei risultati, sia in termini di accuratezza delle indagini genetiche che riguardo ai comportamenti riproduttivi delle coppie di portatori identificate. Non si conoscono le scelte di queste coppie e potrebbero portare ad una sostanziale riduzione delle nascite di malati di fibrosi cistica. Un altro progetto degno di particolare interesse (leader Maurizio Ferrari dell' Ospedale San Raffaele di Milano) è rivolto a mettere a punto tecniche non invasive per la diagnosi prenatale di fibrosi cistica, onde evitare il prelievo invasivo di villi placentari che oggi viene fatto, con qualche rischio, direttamente sul feto di genitori portatori sani del tratto genetico della malattia (villocentesi). Con questa tecnica invece si tratta di prelevare un campione di sangue della madre e riconoscere molto precocemente in questo il DNA del feto che in minima quantità vi circola, per identificare geneticamente se contiene in doppia carica la mutazione che causa la malattia (un approccio di esclusione di malattia).

Area "Nuove strategie di trattamento dell'infezione polmonare"

Dalla sperimentazione in vitro e su modelli animali di molecole assai attive contro le infiammazioni ai cosiddetti farmaci inibitori

Tutti i progetti di quest'area sono mirati a identificare e sperimentare in vitro e su modelli animali in vivo farmaci attivi contro i batteri più frequentemente coinvolti nel determinare infezione polmonare cronica nei malati di fibrosi cistica, in particolare Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus e Burkholderia cepacia, specialmente quei ceppi che hanno acquisito resistenza alla maggior parte degli antibiotici oggi in uso. Molto innovativo e promettente si presenta il progetto di Alessandra Bragonzi dell'Ospedale San Raffaele di Milano (responsabile del servizio per i modelli animali sostenuto dalla Fondazione Ricerca FC). Il progetto si propone di sperimentare su modelli di topo FC alcune sostanze, piccole molecole chiamate "peptidomimetici", che hanno già dimostrato in vitro spiccata attività antibatterica contro Pseudomonas aeruginosa (il batterio più frequentemente in causa nel determinare infezione polmonare cronica nel malato FC): di particolare interesse il fatto che queste molecole sono attivissime anche su ceppi di Pseudomonas resistenti agli antibiotici. In particolare sarà testata una molecola, denominata POL7001, già prodotta e testata in vitro dalla compagnia farmaceutica svizzera Polyphor.

Area "Infiammazione polmonare"

L'infiammazione polmonare è il processo che, scatenato da infezioni batteriche ma molto esaltato ed autolesivo in questa malattia, a causa del difetto genetico, determina progressivamente la distruzione del tessuto polmonare e quindi il logoramento della funzione respiratoria, accorciando la vita dei malati. La ricerca in quest'area studia i possibili meccanismi implicati in questo percorso patologico e i farmaci che possono correggerlo. Da questo punto di vista appare promettente lo studio di Giulio Cabrini (Laboratorio di Patologia Molecolare dell'Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona) che intende indagare il ruolo nell'infiammazione polmonare FC della proteina PLC beta (PLCB), già individuata in studi precedenti come implicata nel determinare maggiore o minore gravità della malattia polmonare in fibrosi cistica a seconda della forma con cui viene costruita. L'ipotesi è che questa proteina possa costituire un nuovo e sensibile bersaglio per interventi terapeutici mirati. Un altro studio (Virgilio Evangelista del Consorzio "Mario Negri" sud, Chieti) è teso invece a valorizzare il potenziale terapeutico di farmaci inibitori delle fosfodiesterasi tipo-4, enzimi coinvolti nell'interazione tra globuli bianchi e piastrine del sangue per accendere focolai di infiammazione in sede polmonare. Questi inibitori potrebbero costituire una chance terapeutica per ridurre sostanzialmente il processo infiammatorio.

Area "Clinica"

Dalla risonanza magnetica al posto della RX, all'uso dei globuli bianchi per testare le terapie del difetto di base

Un progetto (leader Giovanni Morana dell'ospedale di Treviso) intende sperimentare l'impiego della risonanza magnetica nel paziente con fibrosi cistica per valutare le alterazioni infiammatorie che la malattia provoca acutamente e cronicamente nel polmone. Questa tecnica avrebbe il vantaggio rispetto a quella radiologica, e in particolare della TAC, di risparmiare radiazioni ionizzanti (raggi X) all'organismo. Un altro progetto (leader Claudio Sorio dell'Università di Verona) propone un approccio originale per valutare l'effetto delle terapie del difetto di base utilizzando un particolare tipo di globuli bianchi circolanti nel sangue, chiamati monociti. Queste cellule sono dotate di proteina CFTR al pari delle cellule bronchiali o intestinali e pertanto attraverso un semplice prelievo di sangue potrebbe essere disponibile un test per misurare il difetto di questa proteina e l'azione curativa sul difetto esercitata dai nuovi farmaci.

Ulteriori dettagli sono presenti sul sito www.fibrosicisticaricerca.it in Progetti di Ricerca: Progetti 2011

Coordinamento Ufficio Stampa: Patrizia Adami - Clab Comunicazione
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