Echi dell’ VIII Seminario di Primavera su ricerca in fibrosi cistica

Da alcuni anni, la grande sfida della ricerca si gioca sulla messa a punto di strategie capaci di agire sul difetto di base, cioè sulla proteina difettosa o mancante che sta alla radice dei complessi fenomeni patologici. L'obiettivo più ambito, fin dalla scoperta dello specifico gene nel 1989, è stato ed è quello del trasferimento del gene CFTR normale alle cellule malate (la terapia genica): si è rivelata questa una strada tutta in salita e ci vorrà ancora molto tempo per raggiungere l'obiettivo. L'altra strada, che ha prodotto negli ultimi 3-4 anni risultati molto importanti, è quella dell'identificazione di farmaci capaci di correggere e far funzionare la proteina CFTR difettosa. Alcune molecole si stanno già sperimentando sul malato ed alcune di queste stanno dando segnali alquanto promettenti sulle manifestazioni della malattia: è probabile che queste siano disponibili nel giro di 3-5 anni per l'impiego corrente nella cura. Dello stato di avanzamento di queste ricerche si è ampiamente trattato nell'annuale Seminario di Primavera su "Progressi recenti e sviluppi futuri nella ricerca in fibrosi cistica", organizzato a Verona il 15 maggio scorso, nella sua VIII edizione, dalla Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica. Ma si è largamente discusso anche degli sforzi di ricerca per l'ottimizzazione delle strategie terapeutiche correnti. Non di tutte le cure abituali vi sono chiare evidenze di efficacia, basate su studi clinici adeguati: come in altri campi della medicina, prevalgono la consuetudine terapeutica, le raccomandazioni degli esperti ed un atteggiamento empirico, che prova le cure anche in mancanza di certezze. Quello delle aree di incertezza, che richiedono solidi investimenti di ricerca per dare più sicura base di evidenza alle terapie che prescriviamo e sulle quali impegniamo fortemente la vita del malato, è stato un tema centrale del Seminario, dibattuto con accurata documentazione da due scienziati stranieri molto attivi sia sul piano dell'assistenza che su quello della ricerca clinica in fibrosi cistica, il Prof Alan Smith di Nottingham (Regno Unito) ed il Prof. Patrick Flume di Charleston (USA).

Accanto a queste tematiche di valenza emergente, il Seminario di Verona ha voluto dare ampio spazio ad un'altra tematica, che ha a che fare con il vissuto di malattia, con le speranze, le ansie e le insicurezze delle persone malate, con il loro bisogno di farsi parte attiva nella ricerca di cure. E' la tematica della medicina "alternativa e complementare", su cui ha esposto riflessioni significative il Prof Luciano Vettore di Verona.

Report completo in "Documenti Informativi". Si veda sul sito anche la Brochure del Seminario, un sommario dei contributi portati al Seminario, redatto dai relatori.