Report 33a Conferenza Europea FC Valencia (Spagna), 16-19 Giugno 2010

E' stato un congresso orientato a portare novità soprattutto nel campo della ricerca clinica, come è tradizione dei congressi europei. I nuovi farmaci in sperimentazione "al letto del malato" non sono pochi, di qui l'attenzione ai trial in corso o conclusi. Molto variegato il panorama di conoscenze e risultati raggiunti. Per quanto riguarda i nuovi farmaci mutazione-orientati si sono avuti aggiornamenti su ciò che sta succedendo, non conclusioni: le notizie confermano che i trial clinici con questi farmaci proseguono e danno segnali buoni. Un centinaio di malati americani con genotipo DF508/DF508 sta partecipando alla sperimentazione del VX809, correttore di CFTR mutata; il farmaco mostra di modificare, anche se in misura limitata, i valori del cloro nel test del sudore e mostra di farlo in misura crescente a seconda della dose con cui è somministrato. Anche il VX770, potenziatore di CFTR mutata, somministrato a malati con mutazione G551D, influisce favorevolmente sul test dei potenziali nasali. E per quanto riguarda i farmaci di nuova concezione, ma mutazione-indipendenti, prosegue, sempre negli USA, il trial con Denufosol, attivatore di un canale per il cloro alternativo a CFTR: il farmaco è stato sperimentato per ora solo in soggetti con funzionalità respiratoria discreta (FEV1 maggiore del 75%). In Belgio una decina di malati ha portato a termine un trial con Miglustat, farmaco con attività in parte antinfiammatoria e in parte correttrice di DF508, ma non ci sono stati dati interpretabili al test di partenza (sempre i potenziali nasali) e incertezze alla fine. Mentre un numero elevato di pazienti ha partecipato al trial a collaborazione inglese-irlandese-australiana sul Mannitolo, nuovo farmaco in polvere per inalazione, diretto a fluidificare il muco bronchiale, che sembra aver dato buoni risultati.

Ma è invece nel campo della terapia antibiotica che la ricerca clinica ha portato novità più avanzate. Più che di nuovi antibiotici in realtà si tratta di antibiotici già in uso per via orale o endovenosa: la novità sta nel fatto che vengono confezionati in preparazioni liquide adatte alla somministrazione per via aerosolica o in polvere adatta all'inalazione.

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