Report da Carcavelos (Portogallo): Nuove Frontiere nella Scienza di Base FC

7° Congresso sulla ricerca di base in fibrosi cistica: Carcavelos 7-10 aprile 2010.
Il congresso ha visto la partecipazione di oltre 100 ricercatori sia europei che nord americani, occupati non solo a seguire le sessioni vere e proprie (9 simposi, 4 discussioni a tema su argomenti specifici e due sessioni poster), ma anche a intavolare chiacchierate scientifiche a colazione, pranzo e cena. I primi 2 simposi erano focalizzati sulla struttura e maturazione della proteina CFTR. Le tecniche sempre più sofisticate, spesso comprensibili solo per gli "addetti ai lavori", hanno portato nuove conoscenze. Il successo della ricerca translazionale degli ultimi 2 anni, con l'inserimento di nuove terapie in trials clinici (ad esempio il potenziatore VX-770 o il correttore VX-809) è la testimonianza reale di come gli sforzi compiuti dalla ricerca di base possano portare benefici per la comunità FC. La "rete" dei canali ionici negli epiteli è stata l'oggetto di un simposio dove sono stati riportati i risultati degli studi sulla regolazione da parte della CFTR del canale epiteliale del sodio (che in FC funziona troppo a causa del difetto di CFTR), in particolare su come inibirlo (ad es con Parion 643). Altra possibilità terapeutica è quella di attivare proteine trasportatrici del cloro, alternative alla CFTR. Recentemente 3 gruppi di ricerca, indipendenti tra loro (tra cui quello di L. Galietta a Genova, con supporto FFC) hanno identificato il canale TMEM16A (anoctamina-1), regolato dallo ione calcio. Lo studio dei meccanismi di regolazione e del ruolo di questo canale nella fisiologia dell'epitelio respiratorio potrebbe aiutare a trovare il modo per migliorare l'idratazione del muco nei pazienti FC. Un simposio era dedicato proprio alla biogenesi del muco e alle sue alterazioni in FC. Quello che sembra ormai emergere è che l'architettura delle mucine (proteine del muco) viene influenzata dalle condizioni presenti nelle vie aeree FC. Per portare avanti questi studi sono necessari dei modelli adeguati e a questo proposito S. Rowe (Università dell'Alabama, USA) ha mostrato il trasporto mucociliare in vivo, attraverso dei filmati ottenuti per mezzo di una tecnologia molto sofisticata (SD-OCT, spectral domain optical coherence tomography), proposta come strumento per valutare potenziali modulatori del trasporto ionico.

Report completo in "Eventi Scientifici 2010": Carcavelos