Seminario di Primavera sui nuovi farmaci e Workshop sui modelli animali nella ricerca CF

Si è concluso con grande soddisfazione di tutti il VI Seminario di Primavera su "Progressi recenti e sviluppi futuri nella ricerca in fibrosi cistica", tenutosi a Verona nella accogliente sala convegni messaci gentilmente a disposizione da Unicredit Group. La tematica di quest'anno era centrata sugli sforzi di ricerca mirati a mettere a punto farmaci potenzialmente attivi sul difetto di base della fibrosi cistica. Magistrale è stata la relazione di Margarida Amaral, ricercatrice di Lisbona, che ha documentato come dalla ricerca di base siano emerse e stiano emergendo molecole in grado di correggere la proteina CFTR difettosa o di stimolarla a svolgere la sua funzione anche se non perfetta nella sua struttura. Alcune di queste molecole sono già entrate nelle prime fasi della sperimentazione clinica (sull'uomo), mostrando già risultati di buona tolleranza e, per alcune, di parziale efficacia terapeutica. Sullo stato degli studi clinici ha prodotto una eccellente documentazione il Dr Jeffe Wagener di Denver: sono almeno una ventina le sostanze che sono entrate negli studi clinici di fase I e fase II ed un paio di queste sono già in fase III. Particolare enfasi è stata data allo studio di fase II del preparato VX-770, un farmaco "potenziatore" di CFTR difettosa: per i malati portatori di alcune mutazioni questo farmaco ha già dimostrato la capacità di correggere due anomalie tipiche della malattia, l'eccessiva concentrazione di sale nel sudore e le anomalie di potenziale elettrico della mucosa nasale (dipendenti dal difetto di trasporto ionico). Molto chiara la lezione del Dr Giuseppe Recchia, direttore medico-scientifico di Glaxo-Smith Kline di Verona, che ha illustrato il lungo percorso della ricerca sui farmaci, dallo screening iniziale di molecole potenzialmente utili (numerosissime) alla selezione sempre più ristretta di quelle idonee a colpire il bersaglio di interesse, fino alla validazione di una sostanza che ha passato le prove in vitro, quelle sugli animali, e poi quelle sull'uomo sano fino al malato, con studi clinici dapprima su gruppi piccoli e via via più numerosi: solo dopo la conclusione della fase III (su grandi numeri di persone malate, con valutazioni ripetute di efficacia e di sicurezza) si può arrivare alla produzione industriale del farmaco e alla messa a disposizione dei malati per il trattamento. Numerosa la partecipazione di un pubblico misto: medici, ricercatori, persone malate e loro famigliari, sostenitori della ricerca CF. Ma soprattutto assai vivace è stata la discussione tra pubblico e relatori. Di grande interesse il fatto che i relatori hanno saputo adottare un linguaggio che, pur rigorosamente scientifico, è stato adeguato alla diversità di un pubblico estremamente attento. Dunque scienziati e utenti si possono intendere se lo scienziato è in grado di calare il sapere alla portata di tutti. Efficaci i tre moderatori, figure Molto interessante è stato anche il meeting che ha preceduto il seminario il 23 maggio, nella sede della Fondazione Ricerca FC. E' stato un incontro di lavoro specializzato centrato sui cosiddetti "modelli animali" utilizzabili nella ricerca CF nelle fasi che precedono gli studi clinici sull'uomo. L'impiego di animali con caratteristiche che si avvicinano a quelle del malato CF è una strategia estremamente utile per capire i meccanismi che causano la malattia, per testare l'effetto di farmaci potenzialmente utili per l'uomo, valutandone innanzitutto la potenziale tossicità e individuandone preliminarmente il ragionevole dosaggio. Queste caratteristiche vicine all'uomo malato si ottengono oggi con la creazione di animali "transgenici" (hanno mutazioni del gene CFTR simili a quelle umane) o animali privati del gene CFTR. Al momento si tratta di particolari ceppi di topi, ma sono in corso studi per la preparazione di furetti e di suini, più vicini all'uomo come configurazione genica e funzionale complessiva. L'obiettivo di fondo dell'incontro, che ha visto riuniti una cinquantina di ricercatori attivi nel campo CF, era quello di valutare l'opportunità di creare in Italia un laboratorio di facilitazione all'impiego di animali per la ricerca preclinica CF. A questi temi hanno dato un significativo contributo due tra i maggiori esperti nel campo, il Dr Bob Scholte di Rotterdam e la Dr.ssa Zhe Zhou di Heidelberg. Hanno introdotto, moderato e concluso l'incontro il Prof. Massimo Conese di Foggia e il Dr Giulio Cabrini di Verona..