Progetto FFC #3/2003 (si conclude al 31 .08.05)

Adottato parzialmente da: Fondazione Cariverona Titolo: Screening di farmaci già approvati per uso umano al fine di identificare nuovi mezzi farmacologici per la terapia della fibrosi cistica. Responsabile: L. Galietta, Lab. Genetica Molecolare Ist. "G. Gaslini", Genova Partners: M. Mazzei, Dip. Scienze Farmaceutiche Università di Genova; M. Conese, Ist. Terapia Sperimentale CF, Osp. S. Raffaele, Milano Durata: 2 anni Finanziamento: 60.000 euro Risultati: La strategia del progetto è basata sulla valutazione in vitro dei farmaci già in uso per il trattamento di altre malattie allo scopo di trovare eventuali sostanze che possano correggere il difetto funzionale presente nella fibrosi cistica. In questo modo si potrebbero scoprire trattamenti di più rapida applicazione clinica. E' stato effettuato lo screening di 2000 composti chimici che comprendono sia farmaci approvati sia sostanze di origine naturale. Si è valutata la capacità di tali composti di stimolare l'attività della proteina CFTR con mutazioni che causano la fibrosi cistica (FC). Lo screening ha portato all'identificazione di una famiglia di farmaci in grado di stimolare il canale CFTR quando questo è già presente sulla membrana cellulare e quindi di correggere il difetto di attività causato dalle mutazioni quali deltaF508, G551D, G1349D e D1152H. Sono ora in corso indagini per la valutazione di sostanze che siano invece capaci di riportare la proteina CFTR con la mutazione deltaF508 nella sua giusta posizione cellulare.