Progetti anno 2002

Progetto #1/2002: (Adottato)
Minicromosomi: un nuovo approccio per la terapia genica della Fibrosi Cistica
F.Ascenzioni (Univ. La Sapienza, Roma), O. Zegarra (Ist. Gaslini, Genova), M. Conese (DIBIT, S.Raffaele, Milano). Durata progetto 2 anni. Finanziamento Euro 131.000.

Obiettivo: mettere a punto un nuovo vettore , un piccolissimo cromosoma, capace di trasferire una copia di gene CFTR normale alle cellule malate, con l'intento di far produrre una proteina CFTR funzionante (che è difettosa o mancante nella fibrosi cistica).

Progetto #2/2002: (Adottabile)
Valutazione dell'efficienza, efficacia e sicurezza di vettori lentivirali nel trasferimento del gene CFTR in sistemi modello di epitelio respiratorio con fibrosi cistica
M. Conese, E. Copreni (Institute for Experimental Treatment of Cystic Fibrosis, H. S. Raffaele, Milano)
Durata del progetto 3 anni. Finanziamento Euro 132.000.

Obiettivo: mettere a punto un nuovo vettore di natura virale (Lentivirus) che includa nel suo DNA il gene CFTR normale, per trasportare tale gene nel nucleo delle cellule respiratorie malate di fibrosi cistica: lo studio si svolge sia su trachea di animali da laboratorio sia su mucosa respiratoria proveniente da malati di fibrosi cistica.

Progetto #3/2002 (Adottabile)
Ruoli non battericidi dell'azitromicina: rilevanza per la terapia della fibrosi cistica
(P. Melotti, Lab. Patologia Molecolare, Centro Fibrosi Cistica, Verona).
Durata progetto 3 anni. Finanziamento Euro 211.000.

Obiettivo: comprendere i meccanismi di azione terapeutica di questo antibiotico (azione probabilmente diversa da quella tipica degli antibiotici), che già dà risultati interessanti nel trattamento della malattia respiratoria in fibrosi cistica Lo studio dovrebbe portare anche a prevedere quali pazienti possano trarne giovamento e quale possa essere il dosaggio più adeguato del farmaco.

Progetto #4/2002 (Concluso)
Markers tassonomici e di virulenza di ceppi di Burkholderia cepacia associati alle infezioni respiratorie di pazienti con fibrosi cistica
( R. Fontana, G. Golini, Università di Verona, Dipartimento di Patologia - Sezione di Microbiologia, Servizio di Microbiologia, Azienda Ospedaliera di Verona).
Durata progetto 2 anni. Finanziamento Euro 18.078.

Lo studio ha permesso di evidenziare che all'interno del complesso di batteri che vanno sotto il nome di Burkholderia cepacia complex (essi infettano dannosamente il polmone del malato di fibrosi cistica) vi sono in realtà specie batteriche diverse: poterle distinguere ed identificare costituisce un vantaggio per il trattamento mirato del singolo paziente.