Sei in Home . News . Aggiornamento su farmaci mutazione-orientati approvati dall’EMA

2 agosto 2018

Aggiornamento su farmaci mutazione-orientati approvati dall’EMA

Il 26 luglio 2018 la Commissione per i prodotti medicinali per uso umano (Committee for Medicinal Products for Human Use-CHMP), organo decisorio dell’Ema (Agenzia Europea per i Medicinali), ha autorizzato la commercializzazione in Europa del nuovo farmaco chiamato Symkevi (1). Una compressa di Symkevi contiene 100 mg del correttore tezacaftor associato a 150 mg del potenziatore ivacaftor. Symkevi è indicato per soggetti affetti da fibrosi cistica, a partire dai 12 anni di età, con due copie di F508del (F508del/F508del), oppure una copia di F08del associata a una delle seguenti mutazioni del gene CFTR (definite mutazioni con funzione residua): P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T. Queste mutazioni portano alla produzione di una proteina CFTR con attività residua, vale a dire una proteina che conserva qualche funzionamento. Il regime terapeutico prevede l’assunzione di una compressa di Symkevi (combinazione di tezacafor e ivacaftor) al mattino e una di Kalydeco (150 mg di ivacaftor da solo) alla sera. Perché sia approvato in Italia ora Symkevi deve ottenere il parere favorevole dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco). Symkevi negli USA e in Canada è commercializzato con il nome di Symdeko.

Nello stesso documento, EMA ricorda che Kalydeco in forma di compresse da 150 mg è già in commercio in Europa per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica a partire dai 6 anni e di peso uguale o maggiore di 25 kg, che abbiano nel genotipo una delle seguenti mutazioni di tipo gating (classe III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R e per pazienti a partire da 18 anni con una mutazione R117H. In Italia, AIFA l’ha già approvato da tempo con le stesse indicazioni. Per completezza d’informazioni va aggiunto che è in commercio, già approvato in Europa e nel 2017 anche in Italia, Kalydeco per bambini, dai due anni in su, sotto forma di bustine con granuli da sciogliere in acqua.

1) www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002494/smops/Positive/human_smop_001329.jsp&mid=WC0b01ac058001d127