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Domande e Risposte


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12 gennaio 2017

Una mutazione CFTR gating suscettibile di trattamento con kalydeco: la G1244E

Autore: Salvatore
Argomenti: Nuove terapie
Mio figlio Nicolò è affetto da fibrosi cistica. Ha ereditato da me la mutazione F508del e da mia moglie la G1244E, che dicono essere rara e con una cura disponibile
11 gennaio 2017

La ricerca con QR-010, un surrogato di terapia genica che intende correggere la sequenza mutata nel RNA messaggero del malato FC

Autore: Franca
Argomenti: Nuove terapie
Ho letto su questo sito la relazione della dott.ssa Borgo sul congresso FC di Basilea, dove si accenna al composto QR-010. Volevo sapere se e come procede la sperimentazione con
29 dicembre 2016

La ricerca sulla terapia cellulare del polmone FC con cellule staminali

Autore: Vittorio
Argomenti: Nuove terapie
A che punto è la ricerca sull’applicazione di cellule staminali per la riparazione del tessuto polmonare? Quali prospettive ci sono per chi, da adulto FC, assume Kalydeco, ma il danno
19 dicembre 2016

Non per tutte le mutazioni CFTR è possibile definire la classe di appartenenza: il caso della L1077P

Autore: Jessica
Navigando in internet ho trovato una pagina non italiana in cui si parlava della mutazione di mia figlia, la L1077P: link.springer.com/article/10.1186/1756-0500-6-461. Da quello che ho avuto modo di capire, questa
30 novembre 2016

La probabilità che i cortisonici somministrati per via nasale o aerosolica interferiscano con gli effetti di Kalydeco è praticamente trascurabile

Autore: Vittorio
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, altra domanda sulle interazioni con ivacaftor (Kalydeco). Dato che i cortisonici assunti per via orale diminuiscono l’effetto di ivacaftor, lo stesso si può pensare per i cortisonici inalati (tipo

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