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Domande e Risposte


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15 novembre 2017

Parliamo di “brevetti di invenzione” per molecole e farmaci

Autore: Sara
Argomenti: Nuove terapie, Varie
Buongiorno, volevo chiedere se si sa, almeno indicativamente, quando sarà reso disponibile il nuovo farmaco correttore brevettato a novembre 2017.
10 novembre 2017

Orkambi è prescrivibile in Italia a carico del SSN per malati FC omozigoti F508del di età uguale o superiore a 6 anni

Autore: Rebecca
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera. Di recente il centro medico che mi ha in cura mi ha parlato del nuovo medicinale Orkambi, spiegandomi che, vista la mia età (21 anni) e la mia mutazione
10 novembre 2017

Conservare il cordone ombelicale di un familiare per ricerca in FC?

Autore: Fabrizio
Argomenti: Cellule staminali, Varie
Buongiorno, sono il padre di un ragazzo di 13 anni affetto da fibrosi cistica. Abbiamo una seconda figlia, nata sana, di cui conserviamo in un centro specializzato il cordone ombelicale.
8 novembre 2017

Prospettive di ricerca per il trattamento di soggetti FC con una sola copia di mutazione F508del

Autore: Caterina
Buongiorno, sono la mamma di un bimbo di un anno affetto da FC con insufficienza pancreatica, che alla nascita ha avuto Ileo da meconio. Il suo genotipo in eterozigosi composta
7 novembre 2017

Quali prospettive di cura per soggetti con genotipi caratterizzati da eterozigosi composta, con F508del associata a mutazioni molto rare e poco conosciute?

Autore: Lucia - Diego
Prima domanda. Con questo tipo di genotipo, G542X/4040delA, c’é possibilità che si possa un domani fare uso di nuovi farmaci? Mio figlio FC è trapiantato di fegato da 21 anni.

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