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Domande e Risposte


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7 settembre 2017

Può Kalydeco modificare nel tempo la sua efficacia?

Autore: Vittorio
Buongiorno, nei pazienti che assumono Kalydeco, dopo un periodo iniziale di normalizzazione del test del sudore (e quindi di comprovata efficacia), è mai capitato che esso sia tornato positivo? Se
1 settembre 2017

Kalydeco (ivacaftor) per mutazioni con funzione residua

Autore: Carmen
Argomenti: Nuove terapie
Ho 35 anni e ho la FC. Ho letto che la FDA americana ha autorizzato la prescrizione dell’ivacaftor per le mutazioni splicing, compresa la 3849+10kbc>T. Il mio caso è: eterozigote
31 agosto 2017

Orkambi per soggetti con F508del e una mutazione con funzione minima?

Autore: Anya
Argomenti: Nuove terapie
Sono una ragazza con FC di 26 anni, le mie mutazioni sono: F508del/G542X. Vorrei chiedere se ci sono farmaci in fase di studio o di sperimentazione adatti alle mie mutazioni
4 agosto 2017

Correttori CFTR di nuova generazione: il caso dei pazienti FC eterozigoti F508del con una mutazione CFTR a funzione minima negli ultimi trial clinici

Autore: Angelo
Argomenti: Nuove terapie
Buon giorno, vorrei sapere la vostra opinione in merito al quesito che segue. Consultando alcuni siti anche della Vertex (files.shareholder.com/downloads/VRTX/0x0x914142/FDEE0ABE-4400-4D5A-B3E9-ADA775F8CD6E/NACFC_IR_Event_102716_138pm_FINAL_FINAL_Website.pdf) ho appreso che sono stati ritenuti idonei allo studio per il
22 giugno 2017

Ancora sui genotipi CFTR con F508del in eterozigosi composta: a proposito della mutazione R1066C

Autore: Caterina
Sono la mamma di un bimbo con FC di 7 anni con doppia mutazione in eterozigosi. Volevo sapere se le cure che si scoprono per la mutazione DeltaF508 in omozigosi

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