Domande e Risposte


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29 maggio 2017

La combinazione Tezacaftor + Ivacaftor sarà utile per pazienti FC, che hanno la mutazione F508del associata a una di 25 altre mutazioni con funzione CFTR residua, tra cui 3849+10kbC>T

Autore: Carmen
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, sono Carmen, ho 35 anni, sono affetta da fibrosi cistica con mutazioni F508del e 3849+10KbC>T. Mi potrò giovare dell’associazione Tezacaftor + Ivacaftor?
23 maggio 2017

I tempi per l’autorizzazione alla distribuzione di un farmaco non sono un problema burocratico, ma dipendono da un processo necessario per proteggere la sicurezza dei malati.

Autore: Rita
Argomenti: Nuove terapie
Vorrei chiedere quanto tempo ancora ci vorrà per poter beneficiare dei nuovi farmaci per il trattamento delle mutazioni con funzionalità residua. Si tratta solo di un problema burocratico? Nel mio
18 maggio 2017

Altre informazioni su possibili terapie per mutazioni stop e mutazioni con funzione CFTR residua

Autore: Jessica
Argomenti: Nuove terapie
Salve, mia figlia di due anni con FC ha una mutazione stop e una mutazione rara L1077P. Dato che in quest’ultimo periodo si parla tanto di nuove terapie per la
16 maggio 2017

Due mutazioni con probabile funzione CFTR residua associate a F508del: meritevoli di trattamento con tezacaftor (VX661) + ivacaftor?

Autore: Monica
Buon giorno, sono la mamma di un ragazzo FC di 22 anni e mutazioni DF508 e 711+5. Ho letto nel vostro sito della conclusione da parte della Vertex di due trial
16 maggio 2017

Il difficile compito di stabilire quando un soggetto FC con mutazione a funzione CFTR residua possa giovarsi di ivacaftor, stante la grande variabilità di risposta di queste mutazioni

Autore: Carmine
Dottori buongiorno, torno su un argomento più volte da voi trattato anche se vorrei andare un po’ oltre. Mia figlia, (mutazioni D579G/ 2789+5G>A), potenzialmente potrebbe già beneficiare del farmaco Kalydeco,

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