Domande e Risposte


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15 novembre 2017

Parliamo di “brevetti di invenzione” per molecole e farmaci

Autore: Sara
Argomenti: Nuove terapie, Varie
Buongiorno, volevo chiedere se si sa, almeno indicativamente, quando sarà reso disponibile il nuovo farmaco correttore brevettato a novembre 2017.
10 novembre 2017

Orkambi è prescrivibile in Italia a carico del SSN per malati FC omozigoti F508del di età uguale o superiore a 6 anni

Autore: Rebecca
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera. Di recente il centro medico che mi ha in cura mi ha parlato del nuovo medicinale Orkambi, spiegandomi che, vista la mia età (21 anni) e la mia mutazione
7 novembre 2017

Quali prospettive di cura per soggetti con genotipi caratterizzati da eterozigosi composta, con F508del associata a mutazioni molto rare e poco conosciute?

Autore: Lucia - Diego
Prima domanda. Con questo tipo di genotipo, G542X/4040delA, c’é possibilità che si possa un domani fare uso di nuovi farmaci? Mio figlio FC è trapiantato di fegato da 21 anni.
7 novembre 2017

Una nuova tecnica di correzione del gene mutato (gene editing): Crispr/Cas9

Autore: Paola Maria
Buongiorno, ho letto sul giornalino della Fondazione che, tra i progetti di ricerca che hanno preso il via a settembre, il FFC 1/2017 studierà come riparare il difetto di splicing
12 ottobre 2017

Mutazioni dovute a grandi delezioni del gene CFTR: ci sarà un trattamento?

Autore: Susy
Buongiorno, sono una mamma con una bambina di 8 anni FC. In questi anni sono stati fatti molti passi avanti nella ricerca e per fortuna finalmente qualcosa si è sbloccato

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