Domande e Risposte


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14 maggio 2018

Test degli organoidi intestinali e test della corrente intestinale (ICM) per misurare la funzionalità della proteina CFTR

Autore: Maria
Il test con gli organoidi intestinali (ho letto su un articolo) è stato già usato in Olanda per provare un farmaco potenziatore al fine di giustificare la spesa delle assicurazioni
7 maggio 2018

Cosa aspettarsi dai modulatori di CFTR per mutazioni rare e poco conosciute?

Autore: Maria
Argomenti: Nuove terapie
Ho letto sul sito americano della Cystic Fibrosis Foundation che sono in programma numerose sperimentazioni di farmaci modulatori e potenziatori. Ho visto che però tutte le ricerche sono orientate sulla
4 maggio 2018

I costi dei farmaci. Kalydeco e scadenza del brevetto

Autore: Maria
Argomenti: Nuove terapie, Varie
Volevo sapere quando per scadrà il brevetto di Kalydeco. Quando è stato messo sul mercato? Trovo scandaloso che un farmaco per patologia grave possa essere inaccessibile. Allora a cosa serve
4 maggio 2018

Limiti della somministrazione di modulatori di CFTR a pazienti FC con epatopatia

Autore: Edoardo
Buongiorno. Vorrei chiedere informazioni riguardo l’uso di Symdeco in presenza di compromissione epatica. Io ho la mutazione DF508 omozigote, per ora una buona funzionalità respiratoria (pur necessitando di cicli in
26 aprile 2018

Ancora sull’accesso all’uso compassionevole di Symdeko

Autore: Carmen
Buongiorno, sono Carmen, ho 36 anni e sono eterozigote composto F508del – 3849+10KbC>T. Mi rivolgo a voi per la possibilità del trattamento con Symdeco. Non potendo avere il farmaco gratuitamente

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