Buongiorno, Sono una paziente di 31 anni affetta da fibrosi cistica. Volevo chiedere se ci sono studi per farmaci modulatori per chi ha le mie mutazioni ovvero 1717-1G->A e 2183AA->G. Vi ringrazio.
Buonasera, approfitto come sempre per ringraziarvi per il prezioso e utile lavoro che fate per noi genitori, pazienti FC.
Mio figlio due anni e mezzo ha le seguenti mutazioni N1303K/D110E,
Salve torno a scrivervi in merito ai progressi del composto ELX-02. Se ho ben capito dopo aver superato la fase 2 brillantemente adesso il composto è stato associato a ivacaftor
Buongiorno sono una paziente FC. Ho 44 anni, malattia avanzata in ossigenoterapia. Vi ho scritto in questa rubrica nel 2019 riguardo le mie mutazioni, R553X/R1158X (qui). Sto seguendo con grande
Salve, se ne parlava anni fa, ora forse si concretizzerà per ELX-02, la combinazione di un correttore per mutazioni stop con ivacaftor. Perché non ripensare l’associazione di Ataluren, già sperimentato