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Domande e Risposte


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13 Dicembre 2021

Alcuni aggiornamenti su ELX-02 per le mutazioni stop

Autore: Marco
Buongiorno, vorrei avere un vostro commento riguardo ai dati presentati questa settimana da Eloxx Pharmaceuticals riguardo a ELX-02 per le mutazioni stop. Sembrano essere risultati positivi ma modesti e non
18 Novembre 2021

Quali alternative alla riduzione di efficacia di Kalydeco nel tempo

Autore: Romeo
Buonasera, prendendo spunto dalle considerazioni in risposta a questa domanda (qui il testo): avendo una mutazione gating (III) e una stop (I), assumendo Kalydeco da qualche anno e avendo notato
17 Novembre 2021

A proposito di M1V associata a F508del e al possibile uso di Kaftrio

Autore: Jessica
Buongiorno, sono Jessica, malata FC. Come posso sapere se la mia mutazione genetica che è M1V (accompagnata da F508del) ha funzione ridotta o minima? So che attualmente Kaftrio è stato
2 Novembre 2021

Alcune considerazioni sul perché i modulatori sono controindicati in caso di trapianto polmonare

Autore: Claudia
Buongiorno, sono una paziente con fibrosi cistica trapiantata di polmoni nel 2015 e ho 35 anni. Nel centro di Roma dove sono in cura mi avevano messo in lista per
2 Novembre 2021

È possibile che i farmaci modulatori perdano efficacia nel tempo? Per rispondere sono necessari studi indipendenti post-marketing

Autore: Federica
Buongiorno, sono la mamma di una bambina con mutazione F508del omozigote. Chiedevo un quesito sul medicinale Kaftrio. È possibile, oppure è prevedibile una perdita di efficacia nel tempo? O in

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