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Domande e Risposte


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24 Giugno 2013

Aggiornamento sugli studi clinici di combinazione di un correttore (VX-809 o VX-661) con un potenziatore (kalydeco)

Autore: Laura
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, leggo tante cose su Kalydeco e VX-809 e sulla loro sperimentazione per la cura della DF508. Vorrei capire a che punto siamo, se tutto procede bene (speriamo) in quanto
20 Giugno 2013

Limitazioni relative a gravidanza e attività sessuale in corso di trial clinici con nuovi farmaci per il difetto di base FC

Autore: Vittorio
Argomenti: Nuove terapie
Salve, vorrei chiedere il vostro parere circa l’opportunità di effettuare una gravidanza o sottoporsi alla PMA e prelievo degli spermatozoi durante l’assunzione dei nuovi farmaci correttori e potenziatori. So, tramite
20 Giugno 2013

Potenziatori e correttori di CFTR nel paziente FC trapiantato

Autore: Alberto
Argomenti: Nuove terapie, Trapianti
Buongiorno, vorrei sapere se la combinazione VX-809/VX-770 porterà benefici anche alle persone trapiantate, per esempio ai pazienti DF508 omozigoti. Cordiali saluti
20 Giugno 2013

Efficacia in vitro di Ivacaftor su mutazioni diverse da G551D

Autore: Anna
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, vorrei sapere se quei grafici della Vertex che spesso vedo pubblicati corrispondano al vero oppure no (http://imgur.com/Brn3DYc) se si tratta di studi in vitro oppure certi e provati. Se
1 Giugno 2013

Forma atipica di FC con genotipo raro e possibilità terapeutiche con Ivacaftor

Autore: Nico
Mio figlio di 13 anni con FC atipica (mutazione P5L su una copia del gene CFTR e mutazione G178R sull’altra copia, cioè genotipo P5L/G178R, eterozigote composto). Operato a 6 anni

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