Sei in Home . La Ricerca . Progressi di ricerca

Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

La valutazione clinica pre trapianto polmonare: i criteri dei medici per proporlo e le risposte dei pazienti

Una indagine fra i medici FC mette in luce alcune cause di un utilizzo non elevato del trapianto polmonare da parte dei pazienti FC degli Stati Uniti.

Leggi

Una proteina chiamata FAU come regolatore di CFTR F508del, possibile bersaglio per nuovi correttori della proteina mutata

Fra 37 nuovi bersagli per recuperare F508del la proteina FAU risulta particolarmente promettente (risultati ottenuti dai progetti FFC 3/2009 e FFC 5/2012).

Leggi

Terapia con lumacaftor/ ivacaftor (Orkambi) in pazienti FC portatori di due copie della mutazione F508del con broncopneumopatia severa

I pazienti con broncopneumopatia severa trattati con Orkambi presentano un maggior numero di eventi avversi. La tollerabilità del farmaco migliora se il dosaggio iniziale è ridotto e poi gradualmente aumentato.

Leggi

Primi dati su uno studio con Ivacaftor in bambini FC di età inferiore a 2 anni. L’intervento con efficaci modulatori di CFTR nei primi mesi o anni di vita potrebbe cambiare il destino delle persone con FC

Riferiamo su interessanti dati, parziali e preliminari, di uno studio clinico di fase 3, condotto in aperto con Ivacaftor (Kalydeco), in bambini FC di età compresa tra 1 e 2 anni. Di rilievo il drastico calo del cloruro nel sudore e il notevole recupero della funzionalità pancreatica.

Leggi

Confronto fra centri su strategie antinfettive e ricadute sulla funzionalità respiratoria degli adulti con FC

I centri che praticano un maggior numero di cicli antibiotici in vena hanno pazienti con migliori indici di funzionalità respiratoria, anche se altri fattori di cura possono essere in questo determinanti.

Leggi

Recenti studi clinici sul trattamento combinato con Tezacaftor-Ivacaftor

Due trial clinici di fase 3 hanno testato l’efficacia e la sicurezza della nuova combinazione terapeutica Tezacaftor-Ivacaftor in pazienti FC omozigoti F508del e in pazienti eterozigoti composti F508del/mutazione con funzione CFTR residua. Nel primo studio il guadagno medio di FEV1% è modesto, come con Orkambi; nel secondo, il correttore Tezacaftor aggiunge 2 punti di FEV1 a quelli ottenuti con Ivacaftor da solo.

Leggi

Indianapolis, 31° Congresso Nordamericano sulla fibrosi cistica: passi avanti su tutti i fronti

Un congresso ricco di novità, soprattutto nel campo delle nuove terapie del difetto di base FC: ne fanno un sintetico rapporto due clinici italiani responsabili di centri regionali FC.

Leggi

Il diabete in fibrosi cistica: conoscenze attuali

Revisione dei dati epidemiologici, fisiopatologici, diagnostici e terapeutici relativi al diabete in fibrosi cistica: aggiornamento 2017.

Leggi

Un nuovo test genetico per fibrosi cistica (188-CF-NGS) costruito su misura per la popolazione italiana

188 mutazioni del gene CFTR diagnosticabili attraverso tecnica di sequenziamento innovativa e

di veloce esecuzione (NGS).

Leggi

Storie di persone proprio come te

Leggi tutte le Storie

Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.

Rosa&Teresa Society

Rosa&Teresa Society

La sorellanza contro la malattia
Crescere con la Ricerca

Crescere con la Ricerca

20 anni di scoperte, 20 anni di vita in più
Asia e Francesca: le due Frida

Asia e Francesca: le due Frida

Una storia, una bomba avvolta in nastri di seta