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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC#1/2017

Nuovo approccio di terapia genica: riparare le mutazioni splicing del gene CFTR mediante tecniche di editing genomico.

Finanziamento totale: 90.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2017

Nuove vie per recuperare CFTR-F508del mutata: impedire la degradazione della proteina agendo sul sistema di controllo ubiquitina-deubiquitinasi.

Finanziamento totale: 90.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#3/2017

Ottimizzazione di una nuova molecola per il superamento delle mutazioni di stop e il recupero della proteina CFTR in cellule umane FC.

Finanziamento totale: 57.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#5/2017

Saranno i mesoangioblasti le nuove staminali per la terapia genica cellulare FC?

Finanziamento totale: 30.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#6/2017

Ricerca di nuove molecole per il trattamento di F508del-CFTR: gli aminoariltiazoli ibridati con altri correttori.

Finanziamento totale: 35.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#8/2017

Bioingegneria dei tessuti per costruire in vitro un modello avanzato di tessuto bronchiale FC (stratificato, dotato di cellule mucipare e di ciglia).

Finanziamento totale: 75.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#9/2017

Inibitori della proteina RNF5 come nuove molecole per massimizzare il recupero di CFTR-F508del mutata.

Finanziamento totale: 90.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#10/2017

Studio della combinazione cisteamina / epigallocatechingallato e di molecole con meccanismo analogo per il trattamento di F508del-CFTR.

Finanziamento totale: 31.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#11/2017

Sintesi e sperimentazione di un nuovo farmaco per il trattamento di CFTR-F508del mutata: un peptide con azione di potenziatore e correttore.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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