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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC/TFCF 3ª fase

Il progetto Task Force for Cystic Fibrosis ha come obiettivo principale lo sviluppo di nuovi correttori e potenziatori per F508del ed eventualmente per altre mutazioni FC. Il progetto, della durata prevista di tre anni e mezzo, è articolato in tre fasi: 1) Hit identification; 2) Hit to lead; 3) Lead optimization.

Finanziamento totale: 680.000 €
Adottabile per: 107.500 €
Durata del progetto: 18 mesi
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FFC#1/2016

Sintetizzare molecole analoghe di Trimetilangelicina (TMA) in grado di agire selettivamente come correttori/potenziatori di CFTR oppure come antinfiammatori, privi degli effetti collaterali sfavorevoli di TMA.

Finanziamento totale: 80.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2016

Ricerca di farmaci per CFTR-F508del: nuovi bersagli terapeutici per recuperare all’interno della cellula la proteina difettosa.

Finanziamento totale: 40.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#3/2016

I MicroRNA come nuova via per intervenire sulla regolazione dei geni dell’infiammazione FC e del funzionamento della proteina CFTR.

Finanziamento totale: 70.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#4/2016

Alla ricerca di nuovi e più efficaci potenziatori di CFTR mutata: un peptide derivato dall’enzima chiave PI3Kγ più potente di ivacaftor e potenzialmente attivo su tutte le mutazioni che consentono la sua collocazione in membrana cellulare.

Finanziamento totale: 50.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#5/2016

Mettere a punto un nuovo tipo di test del sudore (bubble test), basato sul flusso sudorale CFTR-dipendente, in grado di misurare più accuratamente il funzionamento della proteina CFTR.

Finanziamento totale: 45.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#6/2016

Scoprire il meccanismo che regola l’equilibro fra sintesi e degradazione della proteina CFTR-F508del e identificare molecole atte a recuperare la proteina mutata proteggendola dalla degradazione.

Finanziamento totale: 100.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#7/2016

Utilizzo degli organoidi intestinali umani nello studio della risposta ai nuovi farmaci mutazione-orientati, in rapporto alla loro concentrazione plasmatica, per personalizzare il trattamento e il dosaggio.

Finanziamento totale: 35.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#8/2016

Identificare meccanismo d’azione e sito di legame alla proteina CFTR dei farmaci correttori di CFTR-F508del, per progettare nuovi e più efficaci correttori.

Finanziamento totale: 40.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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