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FFC/TFCF 2ª fase

Hit to lead

Il progetto Task Force for Cystic Fibrosis ha come obiettivo principale lo sviluppo di nuovi correttori e potenziatori per F508del ed eventualmente per altre mutazioni FC. Il progetto, della durata prevista di tre anni e mezzo, è articolato in tre fasi: 1) Hit identification; 2) Hit to lead; 3) Lead optimization.

Per completare questo progetto mancano ancora 260.000 euro

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Dati del Progetto

Responsabile
Luis Galietta (Lab. Genetica Molecolare, Ist. G. Gaslini, Genova)
Categoria/e
Partner
Tiziano Bandiera (Dip.to Drug Discovery, Istituto Italiano Tecnologie, IIT, Genova)
Ricercatori coinvolti
20
Durata
1 anno
Finanziamento totale
370.000 €
Adozione raggiunta
110.000 €

Obiettivi

La prima fase del progetto ha dato risultati molto promettenti. Sono stati isolati alcuni composti con potenzialità di correttori di CFTR-DF508 comparabili o superiori a quelle di correttori già noti. Identificati anche alcuni potenziatori assai significativi. Sulla base di questi risultati, la Fondazione ha deciso di procedere alla II fase, assicurandone il finanziamento.

Nella seconda fase, di hit to lead (dal composto attivo di partenza al composto leader), che durerà un anno (da marzo 2015 a febbraio 2016, inizierà il lavoro dei chimici dell’IIT. Per ciascun composto attivo di partenza (hit) verranno generati dei composti analoghi, in cui alla struttura chimica di partenza verranno apportate vari tipi di piccole modifiche. I nuovi composti, a gruppi di 20-30, saranno saggiati nel laboratorio Gaslini su cellule per determinare quale delle modifiche ha avuto un eventuale effetto migliorativo sull’attività del composto. Questi risultati saranno importanti per guidare la sintesi di nuovi composti presso l’IIT, alla ricerca di correttori e potenziatori dalle caratteristiche progressivamente migliori.

Il passaggio alla fase successiva avverrà solo se raggiunti gli obiettivi predefiniti della fase precedente.

La seconda fase del progetto Task Force for CF raccoglie il supporto di grandi donatori. 

 

Chi ha adottato il progetto

Amici per la Ricerca Loifur srl
Amici per la Ricerca Loifur srl
€ 35.000
Famiglia per la Ricerca FC
Famiglia per la Ricerca FC
€ 40.000
Fondazione Corrado e Bruno Maria Zaini
Fondazione Corrado e Bruno Maria Zaini
€ 35.000