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FFC/TFCF fase preclinica
Task Force for Cystic Fibrosis

Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati Identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR: si passa ora alla fase preclinica per valutare farmacocinetica, eventuale tossicità, dosaggi utili e sicuri nell’uomo, per approdare allo studio clinico nel malato FC.

Per completare questo progetto mancano ancora 852.000 euro

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Dati del Progetto

Responsabile
Tiziano Bandiera (Dip.to Drug Discovery, Istituto Italiano Tecnologia, IIT, Genova);
Categoria/e
Partner
Nicoletta Pedemonte (Lab. Genetica Molecolare, Istituto G. Gaslini, Genova); Principale consulente esterno: Luis Galietta (Telethon Institute of Genetics and Medicine - TIGEM, Napoli)
Durata
1 anno
Finanziamento totale
1.250.000 €
Adozione raggiunta
398.000 €

Obiettivi

Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), progetto strategico della durata di tre anni e mezzo (marzo 2014-agosto 2017), aveva l’obiettivo di scoprire un composto o una combinazione di composti candidati a diventare farmaci per il trattamento del difetto di base nei malati FC con mutazione F508del.

L’obiettivo è stato raggiunto: sono stati identificati alcuni composti di elevata potenza, in grado di correggere in vitro il difetto molecolare che colpisce la maggior parte dei malati con fibrosi cistica. Tali composti, già coperti da brevetto e in via di perfezionamento, hanno caratteristiche chimiche, metaboliche e di sicurezza tali da poter essere candidati a diventare farmaci da sperimentare nell’uomo. Per arrivare agli studi clinici occorre passare a un’ulteriore fase di ricerca detta preclinica, che ha l’obiettivo di conoscere come si comportano nell’organismo vivente (modelli animali) i composti selezionati; definire quanto a lungo mantengono l’attività terapeutica; sapere quanto sono sicuri; stabilire le dosi minime per l’uomo; sintetizzarne quantità adeguate, da testare sull’uomo, sotto forma di preparati farmacologici. Collaborazione fondamentale verrà data da un’organizzazione specializzata nel supporto biotecnologico a questa particolare fase della ricerca, una CRO (Contract Research Organization).

TFCF-Fase Preclinica avrà la durata di circa un anno a partire dai primi mesi del 2018. Sarà preceduto e assistito (a partire da settembre 2017) da uno Studio di Supporto (TFCF Extension), della durata di un anno e condotto presso l’Istituto Italiano Tecnologie e l’Istituto G. Gaslini di Genova, con lo scopo di preparare e testare in vitro composti di riserva, modificando eventualmente quelli in studio preclinico, proponendo anche combinazioni di farmaci (correttori più potenziatore). L’obiettivo finale è quello di arrivare nel 2019 a uno studio clinico in malati FC impiegando la combinazione di farmaci (correttori + potenziatore) risultata più efficace, più stabile e più sicura.

La Fondazione Ricerca FC sostiene TFCF-Fase Preclinica e TFCF Extension, con un costo complessivo che si aggira su 1.250.000 euro, lanciando sin d’ora la sfida per una nuova raccolta di fondi necessari all’avvio del progetto, in cui sono riposte le speranze di tanti pazienti e famiglie.

Il progetto Task Force for CF raccoglie il supporto di grandi donatori.

Objectives

Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF) was a strategic study of 3 and a half years (March 2014-August 2017) that had the purpose of finding a compound or combination of compounds suitable to treat the basic defect in Cystic Fibrosis patients carrying F508del mutation.

The main objective of the project has been achieved: the researchers have identified new powerful compounds that, in vitro, are capable of correcting the molecular defect that characterizes the majority of cystic fibrosis patients. Those compounds have been patented and are being refined; they show the right chemical, metabolic and safety characteristics to become drugs to be tested in clinical trials. However, before going to clinical trials, an additional preclinical stage of research is required, in order to: evaluate how the selected compounds behave in the living organism (animal models); define how long they maintain their therapeutic activity; know how safe they are; establish minimum doses for human beings; synthesize appropriate amounts to be tested on humans in the form of pharmaceutical preparations. A Contract Research Organization (CRO) will act as biotechnological support for this particular phase of the project.

TFCF Preclinical Phase is a one-year phase that will start at the beginning of 2018. It will be preceded and assisted (from September 2017) by a TFCF Extension Study, conducted by the Italian Institute of Technologies (IIT) and the G. Gaslini Institute in Genoa, aimed at preparing and testing, in vitro, reserve compounds, possibly modifying those already available or proposing alternative combinations of drugs (potentiator plus corrector). The expectation is to move to the clinical phase in 2019 using the combination of drugs (potentiator and corrector/s) that is the most effective, stable and safe.

The CF Research Foundation supports TFCF-Preclinical Study, including the support study: the all-round cost is around 1,250,000 euro, and the challenge has been launched to reach the capital needed to fund the project, which many patients and families rely on.

The project accepts the support of large donations.

Chi ha adottato il progetto

Evento
Evento "Marafibrositona 2017" promosso dalla Delegazione FFC di Como Dongo
€ 56.000
Il cuore degli amici di Bergamo
Il cuore degli amici di Bergamo
€ 20.000
Piazzalunga srl
Piazzalunga srl
€ 10.000
Quota parziale Cinque per mille 2015
Quota parziale Cinque per mille 2015
€ 100.000
Dondup
Dondup
€ 10.000
Fondazione Bruno Maria Zaini
Fondazione Bruno Maria Zaini
€ 35.000
Marcella e Lorenzo Turazza
Marcella e Lorenzo Turazza
€ 22.000
Donazioni Campagna di Pasqua 2017 finalizzate Task Force
Donazioni Campagna di Pasqua 2017 finalizzate Task Force
€ 50.000
“Dai energia alla ricerca”
“Dai energia alla ricerca”
€ 55.000
Lascito Famiglia Scarpa
Lascito Famiglia Scarpa
€ 20.000
Evento
Evento "Insieme per donarti un respiro" 4ᵃ ed. promosso dalla Delegazione FFC di Vittoria Ragusa
€ 10.000
Evento “Artisti per un respiro
Evento “Artisti per un respiro" 4ᵃ ed. promosso dalla Delegazione FFC di Catania Mascalucia
€ 10.000