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Risultato Progetto: FFC#1/2014
Identificazione e validazione di nuove molecole ottenute da studi computazionali e saggi biologici per il superamento di codoni di stop prematuri in cellule FC

Identification and validation of novel molecules obtained by integrated computational and experimental approaches for the read-through of PTCs in CF cells

Identificate nuove molecole con elevata attività sulle mutazioni stop. Avanzamenti sulla conoscenza del meccanismo d’azione.

Dati del Progetto

Responsabile
Laura Lentini (Dip. di Biologia, Scienze Chimiche e Farmaceutiche e Tecnologie -STEBICEF, Sez. di Biologia Cellulare, Università di Palermo)
Categoria/e
Partner
Ivana Pibiri (Dip. di Biologia, Scienze Chimiche e Farmaceutiche e Tecnologie - STEBICEF, Sez. di Biologia Cellulare, Università di Palermo)
Ricercatori coinvolti
7
Durata
2 anni
Finanziamento totale
38.000 €
Adozione raggiunta
38.000 €
Obiettivi
In uno studio precedente gli autori di questo progetto hanno sintetizzato e identificato alcune molecole che in vitro hanno...
Objectives
The efficacy of novel small molecules derivatives of the PTC124 previously identified will be evaluated in CF cells (primary...
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Risultati

Sono stati sintetizzati e saggiati diciotto analoghi dell’Ataluren (PTC124) in tre diversi modelli biologici. Dieci di questi nuovi composti hanno mostrato elevata attività di superamento del messaggio di stop prematuro prodotto dalla mutazione. È stata formulata un’ipotesi sul meccanismo d’azione di queste molecole.

Results

Eighteen analogues of Ataluren (PTC124) were synthesized and tested in three different biological models. Ten of these new compounds showed high read-through capacity. New insight about their mechanism of action was obtained.