E’ stata indagata su monociti di sangue umano l’espressione di CFTR con la tecnica della citometria di flusso e documentato il funzionamento attraverso la tecnica del patch clamp. E’ stato quindi messo a punto il nuovo test per la misura del funzionamento di CFTR, che si basa sull’uso di una proteina (YFP) sensibile allo iodio, rivelatasi in grado di individuare un diverso efflusso di iodio nel controllo (WT) rispetto alle cellule mononucleate del sangue periferico di pazienti con fibrosi cistica. Sono state ulteriormente definite le proprietà di CFTR nei monociti. I dati preliminari confermano che il saggio YFP può individuare differenze nello scambio di iodio tra individui sani e CF. Questi risultati pongono le basi per la misura dell’effetto dei correttori/potenziatori di CFTR nelle cellule del sangue dei pazienti. Il test potrebbe essere realizzato in n maniera personalizzata e relativamente semplice.
Researchers have evaluated CFTR expression by flow cytometry and CFTR function in monocytes by whole cell patch clamp technology. They have tested a new functional test based on the use of a iodine-sensitive YFP protein capable to detect differential iodine efflux in Wild Type (WT) vs Cystic Fibrosis (CF) peripheral blood mononuclear cells (PBMC). They further defined the properties of CFTR in leukocytes demonstrating that it can be detected and monitored both at the protein and functional levels . The preliminary data confirm that YFP assay can detect differences in iodine exchange among healthy and CF individuals. These results lay the basis for the measure of the effect of CFTR correctors/ potentiators on CFTR function measured in blood cells of patients in a personalized manner with a relatively simple multiwell platform assay that can be analyzed in a commonly available automated plate reader.
