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1 Luglio 2020

Attesa entro 55 giorni l’approvazione di EMA per l’immissione in commercio di Kaftrio (Trikafta in USA)

La notizia del parere positivo del Comitato per i Medicinali di Uso Umano (CHMP) relativo al farmaco KAFTRIO/KALYDECO per le persone con fibrosi cistica, è rimbalzata attraverso tutta l’Europa e ne hanno dato notizia le Fondazioni di Ricerca e le Associazioni dei Pazienti di tutto il mondo. È il momento di guardare avanti, consapevoli che in questo percorso verso l’approvazione per la messa in commercio da parte di EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) non siamo soli.

Riguardo alle tempistiche, riportiamo dal sito AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco [1]) che al parere positivo del CHMP relativo a nuovi medicinali, segue la decisione da parte della Commissione Europea che viene emessa dopo circa 60 giorni con la notifica all’azienda farmaceutica. La decisione viene pubblicata nel “Registro Comunitario dei medicinali per uso umano” accessibile dal sito web della Commissione Europea, in cui vengono riportate le informazioni sul medicinale tradotte in tutte le lingue dell’Unione Europea; successivamente, ne viene data informativa nella Gazzetta Ufficiale dell’UE.

Per quel che riguarda la commercializzazione in Italia, riportiamo, sempre dal sito AIFA, che entro 60 giorni dalla data di pubblicazione della sintesi della Decisione della Commissione Europea nella Gazzetta Ufficiale dell’UE, l’AIFA emette il provvedimento di classificazione nella sezione dedicata ai medicinali non ancora valutati ai fini della rimborsabilità a carico del Servizio Sanitario Nazionale (classe C non negoziata, Cnn). Classe C(nn) significa che non interviene il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) a farsi carico diretto del costo, ma le singole Regioni che, anche in base alla legge 548/93, possono farsi carico come amministrazione regionale del rimborso o dell’acquisto diretto del farmaco su prescrizione personalizzata del Centro regionale FC. Parallelamente e indipendentemente dalla classificazione C(nn), il titolare dell’AIC (Autorizzazione Immissione in Commercio), in questo caso l’azienda Vertex, può presentare all’AIFA la domanda di rimborsabilità e di contrattazione del prezzo.

Quindi, in base a queste procedure, entro massimo quattro mesi, il farmaco KAFTRIO/KALYDECO dovrebbe essere disponibile per la commercializzazione in Italia. Ad ora si riporta un successo nell’accelerare i tempi del Sistema Sanitario Inglese (Inghilterra England), che ha oggi firmato un accordo commerciale con l’azienda Vertex per rendere disponibile la terapia KAFTRIO/KALYDECO, per le persone con fibrosi cistica che ne hanno indicazione, il giorno stesso in cui il farmaco riceverà la licenza europea. Leggiamo nel comunicato Vertex (2) che l’azienda sta lavorando a stretto contatto anche con le autorità del Nord-Irlanda, del Galles e della Scozia per assicurare un accordo equivalente con quei Paesi il prima possibile, mentre con la Repubblica d’Irlanda esiste già simile accordo dal 2017. In analogia, FFC, insieme a LIFC e SIFC, si prepara al suo dialogo con l’Agenzia Italiana AIFA e con l’azienda Vertex, sulla base anche delle suaccennate informazioni relative ai Paesi anglosassoni, per arrivare alle migliori condizioni possibili anche in Italia per l’accesso al farmaco, in tempi assai prossimi all’approvazione EMA, di tutti coloro che possono beneficiarne: persone con FC e due mutazioni F508del oppure con una mutazione F508del e una mutazione con “funzione minima” [3]).
Le mutazioni con funzione minima (MF) sono così definite dal comunicato EMA del 25 giugno (4): “….corrispondenti sia alla mancata produzione della proteina CFTR sia ad una proteina CFTR che non risponde a ivacaftor (Kalydeco) e alla combinazione tezacaftro/ivacaftor (Symkevi) in vitro“. La tabella delle oltre 200 mutazioni con funzione minima che pubblichiamo su questo sito (3) è ricavata dai protocolli Vertex adottati nei trial clinici che hanno testato i suoi modulatori più recenti, in cui quelle mutazioni erano indicate come includibili (3bis). Ovviamente ci attendiamo che EMA, nell’atto di approvazione definitiva di KAFTRIO indichi esattamente quali sono le mutazioni MF valide per l’accesso al farmaco in associazione con F508del.

1) aifa.gov.it/procedura-di-autorizzazione-centralizzata
2) investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-expansion-reimbursement-agreement-nhs-england
3) Mutazioni CFTR con funzione minima (minimal function). In Materiali informativi
3bis) Supplement to: Middleton PG, Mall MA, Dřevínek P, et al. Elexacaftor–tezacaftor–ivacaftor for cystic fibrosis with a single Phe508del allele. N Engl J Med 2019;381:1809-19.
4) ema.europa.eu/en/documents/smop-initial/chmp-summary-positive-opinion-kaftrio_en.pdf

F. Malvezzi