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2 Marzo 2005

Durata della vita delle persone con fibrosi cistica e trapianto polmonare.

Autore: Anna
Argomenti: Aspettativa di vita
Domanda

Vorrei avere, non so se sia possibile, una risposta certa alla domanda “fino a che età, nonostante le cure, queste persone affette da FC possono vivere?” E inoltre, “il trapianto polmonare è necessario arrivati ad un certo punto o le cure possono evitarlo?”

Risposta

Non c’è una risposta certa, ma ci sono studi che esprimono l’andamento dell’insieme complessivo delle persone con FC. Sono studi che utilizzano metodi e concetti di statistica piuttosto sofisticati (non la semplice “media” dei dati, ma la “mediana” o la “curva di sopravvivenza”) e danno sempre risultati generali, non parametri certi applicabili al singolo individuo. Senza entrare nel dettaglio del significato di ciascun termine, diciamo che durante gli ultimi trent’anni i miglioramenti nella diagnosi e nel trattamento della FC hanno prodotto un marcato incremento nell’aspettativa di vita delle persone con questa malattia, al punto che si può dire che la maggior parte dei bambini che nascono oggi con la FC diventeranno “adulti”, intendendo per età adulta quella che si estende dai trent’anni in poi. Si è visto che la vita si è allungata in particolare negli ultimi quindici anni e soprattutto per i soggetti nati in questi anni (1). Minori miglioramenti si sono avuti per i soggetti che in questi anni erano già adolescenti o adulti. In altre parole, questo vuol dire che, rispetto al passato, oggi è rarissimo che un bambino o un adolescente muoia per la fibrosi cistica. Questi bambini o adolescenti diventeranno adulti; diventeranno anche “vecchi”? Per rispondere dovremmo usare delle proiezioni statistiche costruite sui dati dei soggetti che ad oggi hanno età più avanzata e che invece sono stati diagnosticati e curati in maniera forse meno efficace nel lontano passato (quando c’erano meno conoscenze e meno mezzi terapeutici a disposizione) e quindi possono non essere rappresentativi della situazione di quelli più giovani. Si può tentare una risposta ipotizzando due scenari: uno, che prevede che con le cure oggi disponibili la tendenza all’allungamento della vita continui con una progressione costante fino a conferire ai giovani di oggi un’attesa di vita non lontana dai soggetti normali; un altro, in cui si prevede che le cure oggi disponibili possano essere efficaci fino ad un certo effetto massimo, oltre il quale nella maggioranza dei casi, per riuscire a diventare vecchi con la FC, bisognerebbe disporre di cure “radicali”, capaci cioè di intervenire alla “base” della malattia e non solo sui sintomi che essa provoca. Sono appunto queste nuove “cure” quelle che si stanno intensamente ricercando. E tuttavia al problema della persona CF che si avvia all’anzianità e alla vecchiaia si comincia già a pensare, proponendo una specie di disciplina medica nuova la “geriatria per le persone con FC” (W. Warwick di Minneapolis ne ha trattato negli ultimi congressi CF).

Ci si è chiesti se ci possono essere, fra i vari aspetti e sintomi della malattia, degli “indicatori” validi per prevedere come essa evolverà.Un “modello predittivo” sarebbe utile per la comunicazione con la persona con FC o con i suoi genitori, per decidere ad un certo punto di intensificare le terapie, per valutare la possibilità del trapianto polmonare, per organizzare progetti di ricerca. Si è visto che mettendo insieme gli indici scelti (funzionalità respiratoria, stato nutrizionale, numero di infezioni respiratorie, numero di cicli antibiotici endovenosi a domicilio, presenza di un particolare germe chiamato Burkholderia cepacia) si ottiene un certo grado (non elevato) di prevedibilità dell’andamento della malattia nell’arco di cinque o due anni di tempo (2,3). In questo modo si è cercato di capire chi sono i soggetti che veramente non sopravviverebbero se non fossero trapiantati. E’difficile infatti stabilire criteri certi per decidere quali sono i candidati al trapianto e quando sarebbe il tempo giusto per pianificarlo. Se si decide troppo presto si va incontro ad un rischio che potrebbe essere evitato, se si decide troppo tardi è lo stesso un problema, data la penuria di organi e la lunga durata delle liste di attesa. Le ricerche epidemiologiche più recenti starebbero ad indicare che il trapianto non ha allungato in linea di massima la vita dei bambini con FC, almeno stando ai dati del registro CF USA, mentre invece esso ha rappresentato un reale beneficio per un gruppo di soggetti adulti con determinate caratteristiche cliniche e grave situazione cardiorespiratoria (4,5). C’è anche la raccomandazione che nella valutazione dell’opportunità del trapianto si tenga conto non solo dello stato della malattia, ma anche della situazione psicosociale e della qualità della vita della persona con FC.

1) Kulich M et al “Improved survival among young patients with cystic fibrosis ” J Pediatr 2003;142:631-6

2) Liou TG et al “Predictive 5-year survivorship model of cystic fibrosis” American Journal of Epidemiology 2001;153:345

3) Mayer-Hamblett N et al “Developing cystic fibrosis lung transplant referring criteria using predictors of 2-year mortality” .Am J Respirat Crit Care Med 2002;166:1531

4) Liou TG et al “Survival effect of lung transplantation among patients with cystic fibrosis” JAMA 2001;286:2683-9

5) Liou TG et al “Use of lung transplantation survival models to refine patient selection in cystic fibrosis” Am J Respir Crit Care Med 2005 Feb 1 (Epub)

Dr.ssa Graziella Borgo - Medico Genetista


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