Salve a tutti, siamo i genitori di una bambina con FC in forma completa di due anni e mezzo. Ad oggi, fortunatamente, non abbiamo riscontrato alcun problema, certamente grazie alla fisioterapia precoce e avendo sempre seguito alla lettera ciò che ci è stato indicato dal nostro centro FC.
Molto probabilmente nostra figlia, come altri bambini, avrà la possibilità di assumere il Kaftrio dai 6 anni (ci sembra di aver capito che l’abbassamento dell’età non è poi così lontano).
Ultimamente, confrontandoci sia con altri genitori che con i medici, ci sono molte disparità di approccio. Chi, in assenza di sintomi, posticipa quanto più possibile (perché c’è uno status di salute che lo permette) il Kaftrio in quanto si tratta di un farmaco molto pesante di cui ancora, per ovvi motivi, non si conoscono gli effetti e le conseguenze a lungo termine. Chi, anche in assenza di sintomi, consiglia di assumerlo subito per bloccare l’avanzare della malattia e non creare danni irreparabili. Ad esempio, il primario del nostro centro rientra nella prima categoria. Ci piacerebbe conoscere il vostro punto di vista, essendo Fondazione in prima linea per la ricerca. Grazie. Buon lavoro!
Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica si è data il compito di divulgare la ricerca scientifica sulla fibrosi cistica, in particolare le novità che sono in sviluppo in fase preclinica e i nuovi farmaci che sono in fase di ricerca clinica per una loro verifica di efficacia e di sicurezza. Fondazione non ha titolo per entrare nel merito della questione che il nostro interlocutore solleva, che è un tipico problema che stanno affrontando i medici dei Centri.
Entrambe le posizioni citate hanno delle ragioni a favore. In mancanza di studi clinici post-marketing che informino sulla efficacia e sicurezza di Kaftrio, specie nelle età molto precoci, un atteggiamento di prudenza è giustificabile. È anche comprensibile e giustificabile la scelta di introdurre precocemente i farmaci modulatori con l’intento di incidere maggiormente sull’evoluzione della malattia polmonare, sulla crescita corporea e forse su altre possibili complicanze. Non ci sono al momento dati a favore della prima o della seconda decisione. Occorre sottolineare che la ricerca successiva alla commercializzazione di un farmaco stenta a essere effettuata: non è certo rispondente agli interessi delle case farmaceutiche e solo la ricerca indipendente e gli studi con i dati ricavati dai registri di patologia potranno fornire quelle evidenze che sono in grado di precisare il profilo di efficacia e di sicurezza di un farmaco specialmente nel medio e lungo termine. Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica ha già proposto uno studio in questo filone e altri ne proporrà (si veda qui).
Crediamo peraltro che più che una strategia definita, i medici dei Centri abbiano tutti gli strumenti per prendere una decisione per ogni singola persona, proprio perché è noto che ciascuna persona con FC ha una “propria” e specifica malattia e su questa base si prenderanno le decisioni per ogni singola persona.
