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3 Dicembre 2018

I modelli su cui si attua la ricerca in fibrosi cistica

Autore: Anna
Argomenti: Modelli animali, Varie
Domanda

Chiedo cortesemente se le sperimentazioni e le ricerche sulla fibrosi cistica vengono effettuate sugli animali. Grazie.

Risposta

Cogliamo l’occasione di questa domanda per tentare di descrivere in sintesi su quale materiale vengono condotti gli studi che riguardano la fibrosi cistica, ma anche altre malattie. Vi sono modalità e modelli di studio variamente impiegati e integrati tra loro, in dipendenza dal tipo si studio che viene intrapreso e dagli obiettivi che esso si propone.

– Vi sono studi di natura chimica (scoperta o modifica di molecole potenzialmente terapeutiche) che non usano alcun modello biologico.
– Gli studi di fisiologia e fisiopatologia di base (come sono e come funzionano le cellule dell’organismo in condizioni normali e patologiche) utilizzano spesso cellule del sangue o di altri organi e tessuti, in vario modo prelevate. Oppure si usano linee cellulari del commercio: sono cellule cosiddette immortalizzate, in genere ricavate da tumori umani, che vengono mantenute in coltura e congelate fino al momento dell’impiego: hanno la proprietà di mantenere perennemente l’attitudine a replicarsi (tipico dei tumori) e conservano in larga parte le proprietà biologiche del soggetto da cui provengono.
– Oggi, molti studi di fisiologia ma anche studi rivolti a curare difetti di funzionamento cellulare, anche genetici, utilizzano cellule derivate da colture primarie: la Fondazione Ricerca FC supporta un servizio che utilizza cellule epiteliali ricavate da polmoni espiantati da soggetti con FC o altre patologie polmonari che vengono sottoposti a trapianto polmonare. Queste cellule vengono coltivate (possono vivere e riprodursi a lungo) e conservate in una banca, congelate e disponibili per vari tipi di studio.
– Questi stessi studi possono ricorrere a strutture simili a piccoli organi, costruite a partire da cellule staminali: ad esempio, di questo tipo sono gli organoidi, da qualche tempo utilizzati in FC per studiare la funzione della proteina CFTR.
– Gli studi sulle infezioni possono limitarsi a valutare l’attività di farmaci antimicrobici in vitro: sono i batteri in coltura il bersaglio di questi studi. Ma quando si deve valutare quale può essere l’azione di antibiotici in vivo è indispensabile ricorrere a modelli animali che riproducano il tipo di infezione che vorremmo curare nell’uomo. L’animale ci dà molte informazioni sulle modalità di trattamento, sugli effetti collaterali che vorremo evitare nell’uomo e tanto altro.
– Quando uno studio deve portare una nuova molecola con potenzialità terapeutiche a diventare farmaco e quindi a introdurre una nuova strategia terapeutica, prima di passare alla sperimentazione sull’uomo bisogna ricavare molteplici informazioni che servono fondamentalmente a: escludere aspetti di sicura tossicità della molecola; stabilire quale sia la via di somministrazione più utile e sicura; valutare come si comporta il farmaco in un organismo vivente completo, soprattutto quanto viene assorbito, quanto dura nell’organismo, quali effetti determina nei vari organi e quale può essere la dose più ragionevole e sicura da somministrare nell’uomo. Senza queste informazioni preliminari non è possibile cimentarsi con la somministrazione nell’uomo di un nuovo farmaco. Non conosciamo altre modalità per questo se non ricorrendo a modelli animali. Per particolari problemi di fisiopatologia il modello animale può essere indispensabile anche per arrivare alla comprensione di alcune funzioni e disfunzioni dell’organismo vivente.
– Vi sono poi modelli artificiali, integrati con supporti informatici, ancora in fase preliminare di studio, che cercano di riprodurre condizioni simili a quelle di organismi viventi. Un modello di questo tipo (modello artificiale di FC) è oggetto di un progetto FFC (1).

Va ricordato che oggi si cerca di contenere al massimo il ricorso alla sperimentazione sul modello animale e quando è necessaria vi sono rigorosi protocolli che assicurano il massimo rispetto e il contenimento del dolore degli animali. Vi sono su questo sito parecchi articoli che si riferiscono all’impiego di modelli animali in ricerca FC. Ne suggeriamo alcuni (2, 3, 4).

1) Progetto FFC 8/2017, Un nuovo modello di fibrosi cistica in chip microfluidico per lo studio dei meccanismi patogenetici e la valutazione di strategie terapeutiche
2) Modelli animali in fibrosi cistica: che cosa ci insegnano, 15/12/2016

3) C’è chi vorrebbe abolire la sperimentazione preclinica su modelli animali, 31/12/2013
4) Perché l’impiego di modelli animali nella ricerca biomedica, 9/01/2014

G. M.


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