Buon giorno. Vorrei informazioni sullo stato di avanzamento della richiesta avviata a settembre 2020 presso EMA di espansione del farmaco Kaftrio a qualsiasi mutazione associata a F508del. Sembra tutto fermo
Salve, siamo due genitori di un bimbo nato ad agosto 2020. Dopo pochi giorni dalla sua nascita siamo stati contattati per dei valori dubbi sullo screening neonatale relativo alla fibrosi
Salve, ho un bambino di due anni con mutazioni 4382delA e D1152H. Vorrei sapere se potremo sperare in un futuro, nell’arrivo di un farmaco anche per queste mutazioni. Per quanto
Salve, a distanza ormai di anni, le 23 mutazioni a funzionalità residua che permettono l’utilizzo dei nuovi correttori e potenziatori sono purtroppo obiettivamente rimaste orfane. I farmaci della Vertex funzionano
Buongiorno dottori, un grazie per il lavoro che svolgete. Mio figlio ha 15 anni, mutazioni N103K e D579G. A maggio 2017 in Usa è stato approvato il Kalydeco per mutazioni
