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Domande e Risposte


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25 marzo 2019

È possibile una terapia del difetto di base FC che prescinda dalla specifica mutazione CFTR?

Autore: Monica
Buonasera, sono molto incoraggianti i nuovi studi con i due correttori e un potenziatore. Purtroppo però, per i pazienti che non hanno la F508del, ma due mutazioni con funzione minima
25 marzo 2019

Come i nuovi modulatori di CFTR possono modificare la qualità della vita delle persone con FC

Autore: Alessio
Ho letto nel sito cftr2.org che in alcuni paesi è già stata approvata la somministrazione di Orkambi per questa coppia di mutazioni: 3878delG e F508del (le mutazioni di mia figlia di
25 marzo 2019

L’interazione tra studi che affrontano terapie del difetto di base della fibrosi cistica

Autore: Paolo
Avendo letto quanto riportato nei vostri precedenti documenti (rispettivamente i progressi Azione sinergica di correttori di nuova generazione per la cura della fibrosi cistica e Sinergia tra correttori che ricostruiscono la
25 marzo 2019

Le mutazioni CFTR che possono essere sensibili ai nuovi farmaci modulatori. A proposito di R347P, che ha comportamento simile a F508del

Autore: Annalisa
Buonasera, ho trovato quest’articolo www.life-science-alliance.org/content/2/1/e201800172 a proposito del fatto che la mutazione R347P non risponde al Kalydeco, ma risponde al correttore VX-809. Mi chiedo cosa significhi o possa significare. Potrebbe
21 marzo 2019

Uso compassionevole dei farmaci. A proposito della triplice combinazione (tezacaftor + Ivacaftor + VX445) in corso di studio clinico fase 3

Autore: Eleonora
Argomenti: Nuove terapie
Sono una ragazza FC, con mutazioni df508 e 1259insA, in lista di trapianto dal 9 novembre 2018. Dai recenti studi della Vertex, a breve terminerá la fase 3 di sperimentazione

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