Domande e Risposte


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25 marzo 2019

È possibile una terapia del difetto di base FC che prescinda dalla specifica mutazione CFTR?

Autore: Monica
Buonasera, sono molto incoraggianti i nuovi studi con i due correttori e un potenziatore. Purtroppo però, per i pazienti che non hanno la F508del, ma due mutazioni con funzione minima
15 marzo 2019

Non esiste e probabilmente non esisterà mai un farmaco per curare tutte le mutazioni del gene CFTR

Autore: Ylenia
Quando uscirà il nuovo e tanto atteso farmaco che va bene per tutte le mutazioni? È vera questa voce che gira su questo farmaco? Se sì, è possibile saperne di più? Grazie.
31 maggio 2018

Quali sono gli obiettivi realisticamente realizzabili con modulatori di CFTR e terapia genica?

Autore: Paolo
Buongiorno, sono reduce dal Seminario di Primavera tenutosi a Verona lo scorso 19 maggio. In merito a quanto illustrato dal Prof. Galietta, riguardo la ricerca e la sperimentazione su nuovi
22 dicembre 2017

I primi passi di editing genomico con tecnica CRISPR/Cas9 in alcune malattie genetiche e nella fibrosi cistica

Autore: Antonio
Buonasera, sono papà di bambina di due anni e mezzo affetta da FC con mutazioni DF508 e W1282X. Volevo proporre una domanda: in questi giorni di “maratone Telethon” si sente
7 novembre 2017

Una nuova tecnica di correzione del gene mutato (gene editing): Crispr/Cas9

Autore: Paola Maria
Buongiorno, ho letto sul giornalino della Fondazione che, tra i progetti di ricerca che hanno preso il via a settembre, il FFC 1/2017 studierà come riparare il difetto di splicing

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