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Domande e Risposte


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8 Marzo 2021

Le mutazioni CFTR con difetto gating sono trattabili con Kalydeco rimborsabile dal SSN

Autore: Viviana
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, ho una bimba di quasi 8 mesi con diagnosi di fibrosi cistica da quando ne aveva 3. Le sue sono entrambe mutazioni mild, G1244E e R117C. Vorrei informazioni rispetto
8 Marzo 2021

Terapia con ivacaftor e andamento della funzionalità epatica

Autore: Frida
Argomenti: Fegato, Modulatori CFTR
Buongiorno, sono qui per rivolgervi qualche domanda riguardo all’assunzione di Kalydeco. Mia figlia di 11 anni assume il farmaco da maggio del 2020; ogni 3 mesi controlliamo il livello delle
2 Marzo 2021

Kaftrio indicato per F508del anche in singola copia o accompagnata da mutazione con funzione minima?

Autore: Francesca
Argomenti: Modulatori CFTR
Sto assumendo Trikafta da più di un anno per mutazione F508 /L102R, avuto con modalità “compassionevole”. Vivo con la paura della approvazione del Kaftrio. Se la seconda mutazione non rientra
25 Febbraio 2021

Kaftrio non ancora esaminato da EMA per le mutazioni con funzione residua in accompagnamento a F508del

Autore: Martina
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, vorrei sapere se ci sono novità in merito all’autorizzazione di Kaftrio da parte di EMA anche per mutazione a funzione residua.
25 Febbraio 2021

Kaftrio secondo FDA è indicato per chi ha anche una sola copia di F508del, secondo EMA per chi ha F508del accompagnata da una mutazione FM

Autore: Maria Veronica
Argomenti: Modulatori CFTR
Buonasera, sono mamma di due bambine con FC di 7 e 3 anni con mutazione delta 508/EX2del. Vorrei sapere se al raggiungimento dei 12 anni le mie bimbe potranno usufruire

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