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Domande e Risposte


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22 Gennaio 2021

Il farmaco Symkevi è approvato da AIFA in fascia C-NN

Autore: Gianmarco
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, vi contatto a proposito della recente approvazione da parte dell’EMA dell’estensione della medicina Symkevi per la fascia di età 6-11 anni, notizia che è stata riportata online su tecnomedicina.it.
22 Gennaio 2021

Una gravidanza che non arriva e la terapia con Orkambi

Autore: Alice
Buongiorno, avrei una domanda. Sono affetta da fibrosi cistica ed è da un anno che sono in cerca di una gravidanza. Nel complesso sto abbastanza bene: FEV 90%, pochi antibiotici
12 Novembre 2020

In corso presso EMA-Europa la pratica per l’approvazione dell’estensione di Kaftrio a malati FC con mutazione F508del associata a mutazione a funzione residua o a mutazione gating

Autore: Martina, Irene
Prima domanda Buongiorno, volevo sapere se EMA si è già espressa per comprendere la funzione residua nell’utilizzo di Kaftrio. Seconda domanda Dopo aver letto la vostra nota informativa sulla procedura
19 Ottobre 2020

Il caso dei malati FC eterozigoti per la mutazione F508del, già in trattamento compassionevole con Trikafta, quando la seconda mutazione non figura nella lista Vertex delle mutazioni CFTR a funzione minima

Autore: Francesca
Mia figlia beneficia del Trikafta uso compassionevole per singola mutazione F508. I risultati sono stati eccellenti, con netto miglioramento. Ma visto che la seconda mutazione non rientra nell’elenco da voi
2 Settembre 2020

Kaftrio: in attesa da EMA della lista ufficiale delle mutazioni a “funzione minima” che accompagnano F508del per l’accesso al farmaco

Autore: Stefania
Buongiorno. Siccome ho capito che l’ambito di utilizzo del Kaftrio in Europa sarà ristretto rispetto all’approvazione del farmaco fatta in America, volevo chiedere se mia figlia 18enne, che ha la

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