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1 Marzo 2024

I tempi attesi per l’allargamento delle indicazioni di Kaftrio dopo l’iter di valutazione da parte di EMA

Autore: Vari
Argomenti: Modulatori CFTR, Mutazioni orfane
Domanda 1 – Ilaria Buongiorno, vorrei sapere quali sono i tempi di approvazione del Kaftrio per chi è in sperimentazione per le mutazioni non F508del che rispondono al farmaco? Domanda
18 Gennaio 2024

Le prospettive della ricerca per le mutazioni attualmente orfane di terapia

Autore: Anonimo
Argomenti: Modulatori CFTR, Mutazioni orfane
Buongiorno sono una persona con la fibrosi cistica. Ritorno ancora sull’argomento riguardante la recente richiesta di Vertex ad EMA di allargamento della prescrivibilità di Kaftrio ad alcune mutazioni rare non
5 Gennaio 2024

Mutazioni orfane di trattamento in Italia e la domanda di estensione per l’uso di Kaftrio presentata a EMA

Autore: Anonimo
Argomenti: Modulatori CFTR, Mutazioni orfane
Domanda 1 Buongiorno, sono una paziente con fibrosi cistica e vorrei sapere se per le mie mutazioni ci sono delle novità: c.1584+18672A>G e G85E. Ad oggi non ho ancora la
3 Novembre 2023

Gli studi sulle mutazioni ufficialmente prive di trattamento farmacologico

Autore: Fabio
Argomenti: Modulatori CFTR, Mutazioni orfane
Salve ma per due bimbe di 3 e 5 anni con mutazione R553X e L145H ancora non è previsto l’uso dei modulatori o altre cure? Grazie per l’eventuale risposta.
2 Novembre 2023

Per le persone con mutazioni orfane di cura i tempi della ricerca sono cruciali

Autore: Francesco
Argomenti: Mutazioni orfane, Mutazioni stop, Ricerca
Salve volevo sapere per le mutazioni stop W1282X/L1077P a che punto fosse la ricerca e se eventualmente si sanno le tempistiche grazie.

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