Ho letto, tramite la Vostra newsletter, che il farmaco sperimentale VX-770 sarebbe utile solo per chi ha le mutazioni di classe terza. Io sono eterozigote per delta f508 e 3849+10Kb
Salve, desidererei avere notizie sul Miglustat. So che potenzialmente puo’ curare la mutazione deltaF508 e vorrei sapere se puo’ essere efficace anche per le mutazioni missense. Grazie.
Buongiorno, in un forum ho sentito dire che il farmaco PTC 124, già utilizzato su pazienti FC in Francia e negli Stati Uniti, può curare le mutazioni stop e probabilmente
La mia bambina affetta da FC ha in condizione eterozigote la mutazione nonsense W1282X. Vorrei sapere se il farmaco PTC124, ancora in fase di studio, potrebbe andar bene per la
Ho letto con attenzione il notiziario n° 20 di dicembre, dove ho appreso che una delegazione italiana, tra cui mi sembra di aver riconosciuto dalla foto il professore Mastella, ha
