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Domande e Risposte


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25 Giugno 2012

Prime comunicazioni di risultati sullo studio clinico di fase III con Ataluren (PTC124) in pazienti FC con mutazioni stop

Autore: Giuseppina, Diego e Vittorio
Prima domanda Ataluren ha superato la fase 3 del trial clinico. Gradirei un commento sui dati ottenuti e sapere quali fasi deve ancora superare il composto per essere riconosciuto come
25 Giugno 2012

Prospettive terapeutiche per le mutazioni di splicing di classe V

Autore: Francesco e Lara
Salve, come sempre vorrei ringraziarvi per l’egregio lavoro che state facendo, ogni giorno, con dovizia e costanza. Deve essere pesante come avere un po’ anche voi stessi la FC. Ho
24 Giugno 2012

Staminali del cordone ombelicale: ha senso conservarle per eventuale cura della fibrosi cistica?

Autore: Chiara
Argomenti: Cellule staminali
Gentilissimi Dottori, avrei il piacere di avere la Vostra opinione in merito alle banche di conservazione di cellule staminali: non le abbiamo conservate per il nostro primo figlio, poi risultato
24 Giugno 2012

Kalydeco e mutazione DF508

Autore: lore
Argomenti: Nuove terapie
Ho letto con molto interesse le domande e le risposte in merito alla nuova cura con Kalydeco. Ma allora, se non ho capito male, la mutazione DF508 non rientra nelle
5 Giugno 2012

Il Kalydeco (Ivacaftor) approvato dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA)

Autore: Rosi
Argomenti: Nuove terapie
Evviva. Kalydeco ufficialmente approvato!!!! Posso veramente sperare ora che mia figlia avrà il farmaco? La mia bimba ha 8 anni e mezzo, sta bene e ha la mutazione G551D. Scusate

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