Buongiorno, sono la mamma di un ragazzo di anni 27 affetto da fibrosi cistica con mutazione deltaF508. So che la ricerca per correggere il difetto porta allo studio di potenziatori
La nuova strategia che agirebbe sullo splicing vale pure per la mutazione 2789+5G? Tra quanti anni potrebbero entrare in commercio i farmaci ispirati a tale strategia?
Prima domanda
In base alla domanda che vi avevo posto, in data 15 maggio 2011 (Una rara mutazione di splicing: 1717-8G>A), volevo sapere se nello studio finanziato da FFC e
Buongiorno, i pazienti che utilizzeranno i nuovi farmaci potenziatori e correttori potranno sospendere la fisioterapia respiratoria? E’ troppo presto per saperlo? Grazie mille.
Buongiorno, su un articolo uscito ieri (www.unita.it/notizie-flash/terapia-genica-parte-grossa-prova-su-malati-fibrosi-cistica-1.392258 ) è riportato l’inizio di una sperimentazione per quanto riguarda appunto la terapia genica in fc. Fino a pochi mesi fa si parlava
