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14 Giugno 2022

In occasione della conferenza europea ECFS, Vertex comunica nuovi dati sui modulatori di CFTR

Ieri 13 giugno 2022, l’azienda farmaceutica Vertex ha pubblicato un comunicato stampa con la sintesi di una serie di comunicazioni in forma di abstract (riassunto di informazioni scientifiche) presentate a proprio nome alla 45ª Conferenza della Società Europea sulla Fibrosi Cistica (ECFS), tenutasi a Rotterdam (Paesi Bassi) dall’8 all’11 giugno. Il comunicato stampa è disponibile qui.

Si tratta di studi post-marketing sull’uso del Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) e di altri modulatori prodotti dall’azienda. Le informazioni riportate nel comunicato stampa si riferiscono a:
• un abstract (WS22.05) sui risultati della somministrazione del Kaftrio per una media di 9 mesi nella vita reale in oltre 16.000 persone con fibrosi cistica, incluse nel Registro nordamericano. Sono state evidenziate, oltre a un aumento della funzionalità respiratoria, una riduzione del 77% del rischio di esacerbazioni polmonari, una riduzione dell’87% del rischio di trapianto polmonare, una riduzione del 74% del rischio di morte, rispetto a una popolazione storica non trattata con il modulatore e relativa al 2019, periodo durante il quale il farmaco non era ancora prescrivibile negli Stati Uniti.
• un secondo abstract (WS22.04) su uno studio di estensione in aperto del Kaftrio (cioè che continua per un certo periodo dopo il completamento della fase 3 degli studi clinici), condotto per 2 anni, da cui è emerso che la funzione polmonare nel gruppo di persone trattate non diminuiva rispetto a un gruppo di controllo storico non trattato con il farmaco.
• un terzo abstract (WS17.03) sul vantaggio ottenuto sulla funzione polmonare dall’inserimento del Kalydeco nella fascia di età 6-10 anni rispetto a un’età maggiore.

In aggiunta a questi tre abstract, alla conferenza ECFS Vertex ha presentato altri due studi:
• uno studio sull’uso di Kalydeco in persone con FC e specifiche mutazioni a funzione residua, approvate dall’agenzia dei farmaci nordamericana (WS08.04) in cui emerge che l’aumento di funzione polmonare è stabile durante un periodo medio di 21 mesi. Poi nella metà delle persone trattate la terapia è stata modificata, probabilmente introducendo il Kaftrio.
• Uno studio (WS17.02) di estensione in aperto dell’uso di Orkambi in bambini con FC di età compresa tra 2 e 5 anni: oltre ai risultati positivi sulla funzione polmonare e lo stato nutrizionale anche lo score della risonanza magnetica del torace è migliorato nell’arco di 2 anni.

Questi risultati andranno riconsiderati su un arco di tempo più prolungato e quando saranno pubblicati in modo completo su una rivista medica.