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Progressi di Ricerca

Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Ivacaftor migliora la condizione broncopolmonare nei malati portatori di mutazioni CFTR con funzione residua e stadio avanzato di malattia

Un trial clinico italiano dimostra che per effetto di Ivacaftor soggetti FC con mutazioni a funzione residua e malattia polmonare severa presentano netto miglioramento clinico.

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A che punto è la ricerca di farmaci per le mutazioni stop

Identificati tre composti con efficace attività di superamento dello stop su modelli cellulari. Prossimo passaggio la sperimentazione su modelli animali e su organoidi da malato FC.

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Verso una terapia antibatterica più personalizzata? Analisi del microbioma polmonare in 22 pazienti FC

Gli studi sull’intera comunità microbica in pazienti FC con infezione cronica moderata o severa da Pseudomonas aeruginosa per un possibile approccio alla medicina personalizzata in fibrosi cistica (Progetti FFC 19/2017, FFC 14/2015)

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I perché molecolari dell’impatto di SARS-CoV-2 (COVID-19) sui malati di fibrosi cistica

Una recente pubblicazione esamina i percorsi molecolari del nuovo Coronavirus all’interno delle cellule FC e offre spunti di ricerca per terapie mirate contro SARS-Cov-2.

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Nuovi dati sull’uso del Trikafta, che Vertex Pharmaceuticals sottoporrà all’EMA (European Medicines Agency)

Uno studio di fase III dimostra che Trikafta ottiene ulteriore incremento di FEV1 e miglioramento sudore in soggetti FC con genotipo (F508del/mutazione gating o funzione residua) che assumevano in precedenza Kalydeco o Symdeco.

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In seguito a trattamento prolungato ivacaftor (Kalydeco) persiste e si accumula nelle cellule epiteliali delle vie aeree FC

Le evidenze portate dalla ricerca di base possono aiutare a trovare il giusto dosaggio dei nuovi farmaci modulatori.

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Effetti ex-vivo della Resolvina come antinfiammatorio e antibatterico in fibrosi cistica

La molecola endogena Resolvina, testata sia su modello animale sia su cellule direttamente prelevate da pazienti FC, si conferma come valido candidato antinfettivo e antinfiammatorio in FC (FFC#19/2016).

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Studio retrospettivo sull’impatto di Covid-19 in un centro FC italiano

Si riporta uno studio retrospettivo del centro regionale FC del Lazio (progetto FFC 14/2018) e i numeri aggiornati dell’impatto di SARS-Cov-2 sulle persone con FC.

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Nuovissimo modello 3D di tessuto connettivo delle vie aeree per studiare la fisiopatologia FC

Un recente lavoro di bioingegneria affianca i modelli cellulari attualmente disponibili per lo studio della malattia FC, proponendo un nuovo modello tridimensionale di tessuto connettivo delle vie aeree, in cui si svolgono eventi determinanti nell’evoluzione della fibrosi cistica (Progetto FFC 8/2017).

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.