Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Finora si è parlato molto dell’innovativa efficacia dei modulatori di CFTR, perchè rappresentano una svolta fondamentale nella storia della fibrosi cistica. Anche sulla loro sicurezza oggi si stanno raccogliendo dati
Il riferimento del titolo al libro di J. Verne, Viaggio al Centro della Terra, per commentare i risultati di un recentissimo articolo pubblicato su Nature Medicine (1) non è casuale.
L’uso dei nuovi farmaci modulatori sta cambiando le prospettive legate alle scelte riproduttive delle donne affette da fibrosi cistica. I miglioramenti che il farmaco induce a livello clinico hanno un
Il muco troppo denso presente nelle vie aeree è la causa di molti problemi che favoriscono la progressione della broncopneumopatia in FC. Un muco denso, infatti, favorisce il persistere dell’infiammazione
La FDA, l’ente regolatorio americano, ha recentemente annunciato che rivedrà le indicazioni d’uso di Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) al fine di includere i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni.
È recentissima la pubblicazione dei risultati, conseguiti nei primi 3 mesi di terapia, sull’efficacia e la sicurezza della tripla combinazione elexacaftor, tezacaftor ed ivacaftor (nota negli USA come Trikafta e
La nuova molecola ELX-02 su organoidi intestinali di pazienti portatori di G542X ha dimostrato buon recupero dell’attività della proteina CFTR. Avviati studi di fase 2.
Uno studio americano per valutare sicurezza ed efficacia di una terapia inalatoria che usa batteriofagi per uccidere Pseudomonas aeruginosa.
Un’indagine svolta all’interno della comunità FC australiana mette in luce vantaggi e svantaggi.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
