Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Una recente pubblicazione esamina i percorsi molecolari del nuovo Coronavirus all’interno delle cellule FC e offre spunti di ricerca per terapie mirate contro SARS-Cov-2.
Uno studio di fase III dimostra che Trikafta ottiene ulteriore incremento di FEV1 e miglioramento sudore in soggetti FC con genotipo (F508del/mutazione gating o funzione residua) che assumevano in precedenza Kalydeco o Symdeco.
Le evidenze portate dalla ricerca di base possono aiutare a trovare il giusto dosaggio dei nuovi farmaci modulatori.
La molecola endogena Resolvina, testata sia su modello animale sia su cellule direttamente prelevate da pazienti FC, si conferma come valido candidato antinfettivo e antinfiammatorio in FC (FFC#19/2016).
Si riporta uno studio retrospettivo del centro regionale FC del Lazio (progetto FFC 14/2018) e i numeri aggiornati dell’impatto di SARS-Cov-2 sulle persone con FC.
Un recente lavoro di bioingegneria affianca i modelli cellulari attualmente disponibili per lo studio della malattia FC, proponendo un nuovo modello tridimensionale di tessuto connettivo delle vie aeree, in cui si svolgono eventi determinanti nell’evoluzione della fibrosi cistica (Progetto FFC 8/2017).
Ivacaftor conferma in uno studio post-marketing i buoni risultati di sicurezza ed efficacia ottenuti nei trial clinici sperimentali.
Una molecola di origine naturale, la miriocina, mostra di poter contrastare l’accumulo improprio di lipidi implicato negativamente nell’infiammazione FC (progetto FFC 11/2016).
I farmaci modulatori della proteina CFTR assunti durante la gravidanza sembrano non associarsi ad eventi avversi preoccupanti. I dati ad oggi, però, sono ancora limitati e richiedono un follow-up nel tempo per escludere problemi clinici a distanza nei bambini nati.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
