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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Il composto ELX-02 per il trattamento delle mutazioni stop supera le prove su organoidi e trial clinico di fase I

Al Congresso europeo di Liverpool presentati risultati utili per l’avvio entro l’anno di un trial di fase II con un composto promettente per recuperare la sintesi completa di proteina CFTR, interrotta da mutazioni stop.

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Coadiuvanti antibatterici contro i micobatteri non tubercolari

Sviluppo e ottimizzazione di nuovi composti che possono aiutare gli antibiotici contro alcune specie resistenti di micobatteri non tubercolari (Progetto FFC17/2017).

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Incoraggianti risultati dagli studi clinici di fase III con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor

Vertex Pharmaceuticals ha comunicato i risultati essenziali ottenuti da un doppio studio clinico, già concluso, su persone con FC trattate con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor.

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Terapia con Kalydeco e Orkambi e acquisizione di germi patogeni nelle vie respiratorie

Nei pazienti in terapia con Kalydeco e Orkambi si riduce il rischio di nuove acquisizioni di P. aeruginosa e St. aureus nelle vie respiratorie.

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Con un battito di ciglia: analisi quantitativa sull’efficacia nel rimuovere il muco

Studio pilota su una nuova microscopia in grado di quantificare la frequenza dei battiti delle cilia bronchiali e associarla alla patologia polmonare in fibrosi cistica e all’efficacia dei modulatori CFTR.

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Zebrafish come nuovo modello FC per validare la terapia fagica

Il pesce zebra manipolato geneticamente mostra i sintomi FC e risponde alla terapia fagica quando infettato con Pseudomonas aeruginosa (Progetto FFC#22/2017).

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Eradicazione di Staphylococcus aureus meticillino-resistente (MRSA) dalle vie aeree dei pazienti FC: risultati di uno studio caso-controllo

Un nuovo protocollo di trattamento antibiotico precoce sembra prevenire la colonizzazione cronica di MRSA nelle vie aeree FC. Necessari altri studi di conferma dei risultati. Progetto FFC 20/2012.

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Grande fermento di ricerca alla Basic Science Conference della Società Europea FC (Dubrovnik 26-30 marzo 2019)

Report sul meeting annuale della Società Europea FC, che ha fatto il punto sugli aspetti più attuali della ricerca di base in fibrosi cistica, quelli che stanno preparando importanti innovazioni terapeutiche.

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Una molecola ad azione antifungina per il riposizionamento in fibrosi cistica

L’antimicotico amfotericina B forma un canale ionico transmembrana che, sostituendosi alla CFTR difettosa, potrebbe ripristinare le caratteristiche dei liquidi superficiali delle vie aeree FC

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.

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Le parole di un padre che ha avuto in dono una figlia speciale
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Quando un bambino FC entra in classe. Ricordi di una maestra.
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