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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Un nuovo approccio terapeutico per il trattamento della fibrosi cistica: il potenziamento del canale anionico TMEM16A

Un’azienda farmaceutica inglese, la Enterprise Therapeutics, ha recentemente messo a punto una molecola (ETX001) capace di agire come potenziatore di un canale alternativo per il cloro: risultati di uno studio in vitro e in vivo ne incoraggiano la verifica di efficacia terapeutica con trial clinico.

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Terapia continuativa con azitromicina: impatto positivo sulla funzionalità respiratoria e sulla frequenza delle riacutizzazioni polmonari

Importante esempio di studio post marketing: i dati del Registro FC francese dimostrano che azitromicina continuativa per lungo periodo, in pazienti FC portatori di Pseudomonas aeruginosa, è efficace nel migliorarne la funzionalità respiratoria e ridurne le esacerbazioni polmonari.

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Trasporto dei microRNA all’interno delle cellule per correggere il messaggio genetico

Identificata molecola efficace e innocua adatta al trasporto all’interno della cellula di frammenti di RNA (microRNA), con funzione di regolazione sui geni, potenzialmente utili per varie patologie (FFC#7/2018).

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I soggetti FC con mutazioni rare e poco conosciute possono trovare indicazioni al trattamento con modulatori CFTR disponibili, sulla base di studi predittivi ex vivo su proprie cellule nasali

Ha avuto molta eco di stampa in questi giorni il caso di una bambina con fibrosi cistica che aveva mutazioni CFTR per le quali non erano indicati trattamenti con i

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Il valore della tripsina alla nascita potrebbe aiutare a individuare fra i bambini con CFSPID quelli a più alto rischio di sviluppare sintomi FC

Molti i casi di CFSPID, bambini conosciuti attraverso screening neonatale che rimangono senza diagnosi e rappresentano un problema socio-sanitario importante.

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Sperimentazione clinica di nuovo correttore aggiuntivo in soggetti omozigoti F508del già in trattamento con Orkambi

Uno studio clinico di fase 2 ha dimostrato che il farmaco GLPG2737 è ben tollerato ed è efficace nel ridurre la concentrazione di cloro nel sudore in soggetti con doppia F508del già in trattamento con Orkambi (lumacaftor + ivacaftor.)

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La proteina canale TMEM16A ha un ruolo indiscusso a livello polmonare, ma ancora da definire a livello intestinale

Lavori indipendenti studiano il ruolo a livello intestinale di TMEM16A, proteina che trasporta ioni cloro come la proteina CFTR.

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Pseudomonas aeruginosa, se attaccato dagli antibiotici, segnala il pericolo agli altri individui del suo sciame

Uno studio che tenta di interpretare le modalità con cui Ps. aeruginosa si difende dagli antibiotici, sopravvive e alla lunga ne diventa resistente.

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Trikafta approvato da FDA: il numero di malati FC con mutazioni CFTR trattabili con successo si allarga fortemente

Un commento all’approvazione da parte di FDA della triplice combinazione Trikafta (Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor) per persone FC omozigoti F508del e eterozigoti composti F508del/altra mutazione.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.