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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Primi dati su modelli animali circa la possibilità di curare farmacologicamente il feto affetto da FC

Somministrato durante la gravidanza il potenziatore VX-770 a femmina di furetto con feto affetto da FC (genotipo G551D/G551D). Miglioramento della malattia nel furetto neonato.

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Liverpool giugno 2019 – 42° Congresso della Società Europea FC (ECFS)

Una sintesi su questo importante incontro, a cui hanno partecipato oltre 2.500 delegati provenienti da varie nazioni, tra cui oltre 100 italiani, prevalentemente medici e altri professionisti attivi nei centri FC.

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Il composto ELX-02 per il trattamento delle mutazioni stop supera le prove su organoidi e trial clinico di fase I

Al Congresso europeo di Liverpool presentati risultati utili per l’avvio entro l’anno di un trial di fase II con un composto promettente per recuperare la sintesi completa di proteina CFTR, interrotta da mutazioni stop.

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Coadiuvanti antibatterici contro i micobatteri non tubercolari

Sviluppo e ottimizzazione di nuovi composti che possono aiutare gli antibiotici contro alcune specie resistenti di micobatteri non tubercolari (Progetto FFC17/2017).

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Incoraggianti risultati dagli studi clinici di fase III con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor

Vertex Pharmaceuticals ha comunicato i risultati essenziali ottenuti da un doppio studio clinico, già concluso, su persone con FC trattate con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor.

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Terapia con Kalydeco e Orkambi e acquisizione di germi patogeni nelle vie respiratorie

Nei pazienti in terapia con Kalydeco e Orkambi si riduce il rischio di nuove acquisizioni di P. aeruginosa e St. aureus nelle vie respiratorie.

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Con un battito di ciglia: analisi quantitativa sull’efficacia nel rimuovere il muco

Studio pilota su una nuova microscopia in grado di quantificare la frequenza dei battiti delle cilia bronchiali e associarla alla patologia polmonare in fibrosi cistica e all’efficacia dei modulatori CFTR.

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Zebrafish come nuovo modello FC per validare la terapia fagica

Il pesce zebra manipolato geneticamente mostra i sintomi FC e risponde alla terapia fagica quando infettato con Pseudomonas aeruginosa (Progetto FFC#22/2017).

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Eradicazione di Staphylococcus aureus meticillino-resistente (MRSA) dalle vie aeree dei pazienti FC: risultati di uno studio caso-controllo

Un nuovo protocollo di trattamento antibiotico precoce sembra prevenire la colonizzazione cronica di MRSA nelle vie aeree FC. Necessari altri studi di conferma dei risultati. Progetto FFC 20/2012.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.