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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Tezacaftor in combinazione con Ivacaftor (Symkevi) nei bambini tra 6 e 11 anni: breve studio osservazionale di fase 3

Lo studio mostra buoni i dati di Symkevi sulla sicurezza, meno chiari quelli sull’efficacia.

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Come si muove la ricerca FFC sul trapianto di polmoni, ora che è più vicino il silenzio-assenso alla donazione

Un decreto ministeriale sull’applicazione del criterio “silenzio-assenso” facilita il reperimento di organi da donatori per il trapianto. Nel frattempo la ricerca sul trapianto polmonare in FC si arricchisce di nuove conoscenze e di nuove applicazioni per favorirne il successo.

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Eliminazione attraverso gene editing di due mutazioni CFTR di tipo splicing

Possibile una nuova via per il trattamento di altre mutazioni splicing ancora prive di cura. Un ambito di ricerca ancora alle prime fasi, ma in rapido sviluppo. Un tema complesso di cui si tracciano qui alcuni aspetti tecnici non sempre di facile comprensione ma necessari per capire le nuove prospettive.

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L’approccio al trapianto polmonare nei pazienti con fibrosi cistica: linee guida della CF Foundation (USA)

La CF Foundation americana ha formulato le linee guida per facilitare l’approccio al trapianto polmonare, a partire dalla prima informazione al paziente fino alla gestione del periodo in lista d’attesa.

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Un assist per i ricercatori in fibrosi cistica: la tecnica SWATH

Un adattamento della tecnica SWATH per riuscire a identificare le proteine importanti per la fibrosi cistica all’interno della cellula (FFC#1/2018 e FFC#5/2012).

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Le priorità della ricerca sulla fibrosi cistica in UK, US, Italia e Olanda

Su Journal of Cystic Fibrosis il risultato di inchieste importanti tra pazienti, ricercatori e clinici per individuare le priorità della ricerca FC.

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Ossido nitrico contro Mycobacterium abscessus

Uno studio clinico pilota mostra le potenzialità dell’ossido nitrico per inalazione nel combattere le infezioni da M. abscessus in fibrosi cistica.

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Efficacia di Ivacaftor in pazienti FC con mutazioni gating diverse da G551D e malattia polmonare severa

In uno studio retrospettivo su piccolo numero di soggetti FC Ivacaftor risulta efficace e sicuro anche nei soggetti con grave broncopneumopatia e mutazioni CFTR gating diverse da G551D.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.