Sei in Home . La Ricerca . Progressi di ricerca

Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Studio dell’andamento del metabolismo glucidico in soggetti F508del/F508del trattati con Orkambi

In questo studio, dopo un anno con Orkambi, circa la metà dei soggetti con ridotta tolleranza al glucosio ha presentato metabolismo glucidico normalizzato.

Leggi

Ivacaftor per il trattamento di bambini molto piccoli con mutazioni CFTR dovute a difetto gating

A breve termine appare sicuro e tollerato. Tende a normalizzare i valori del test del sudore e sembra proteggere il funzionamento del pancreas.

Leggi

Novità dal 41°Congresso europeo sulla fibrosi cistica

Il congresso ha avuto come tematica dominante quella delle terapie del difetto di base FC. Si può dire che l’avvento dei modulatori della proteina CFTR difettosa si conferma la strada vincente.

Leggi

I dati raccolti nei Registri fibrosi cistica USA e UK confermano efficacia e sicurezza del potenziatore Ivacaftor nel lungo termine

Le ottime proprietà di Ivacaftor nei pazienti con mutazioni di gating, già evidenziate nei trial clinici, sono mantenute anche nel periodo, ormai prolungato, di uso del farmaco da parte di grandi numeri di pazienti.

Leggi

Attraverso uno screening virtuale trovato potenziale correttore di CFTR F508del

Selezionando al calcolatore una serie di inibitori della proteina RNF5, si è arrivati a un composto attivo come correttore in cellule epiteliali bronchiali da pazienti FC con F508del (Progetti FFC 5/2012, 2/2015, 9/2017).

Leggi

Anche nei primi anni di vita conviene trattare subito la comparsa del batterio Pseudomonas aeruginosa

Uno studio clinico controllato suggerisce l’efficacia della tobramicina per aerosol in bambini piccoli con iniziale presenza di P.a. nel tratto respiratorio.

Leggi

Dalla ricerca sulla fibrosi cistica arriva una nuova strategia contro una forma di distrofia muscolare

Un lavoro italiano mostra come correttori di CFTR studiati per FC possano essere utili anche per una rara forma di distrofia muscolare.

Leggi

Terapia personalizzata in fibrosi cistica: una risorsa per ricercatori clinici e pazienti

Una nuova banca dati raccoglie materiale biologico, indagini genetiche e dati clinici, per arrivare a terapie su base individuale.

Leggi

Frammenti di RNA del batterio Pseudomonas aeruginosa sono nuovi bersagli terapeutici

Uno studio che mostra in modelli animali come il frammento RNA ErsA contribuisca alla produzione di un biofilm multiresistente da parte del batterio Pseudomonas aeruginosa (Progetti FFC 13/2015, FFC 14/2016).

Leggi

Storie di persone proprio come te

Leggi tutte le Storie

Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.

Fare del bene fa bene!

Fare del bene fa bene!

Le parole di un padre che ha avuto in dono una figlia speciale
Le rose hanno le spine e non gliele si può togliere

Le rose hanno le spine e non gliele si può togliere

Quando un bambino FC entra in classe. Ricordi di una maestra.
Crescere con la Ricerca

Crescere con la Ricerca

20 anni di scoperte, 20 anni di vita in più