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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Contenere la concentrazione di glucosio extracellulare elevato in FC per limitare le infezioni

Modulando l’attività di enzimi o metaboliti coinvolti nell’utilizzazione del glucosio intracellulare si potrebbe raggiungere un livello fisiologico di glucosio alla superficie delle vie aeree FC con effetto protettivo contro l’infezione (Progetto FFC 1/2015).

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La fibrosi cistica in Italia: dati dal Registro Italiano e confronto con il Registro Europeo

I dati raccolti nell’ultimo report del Registro Italiano Fibrosi Cistica, riferito agli anni 2015-2016, delineano il quadro complessivo delle persone con FC nel nostro Paese, dimostrando una situazione buona, in costante miglioramento e in linea con la tendenza registrata nei Paesi dell’Ovest Europeo.

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Primi dati su modelli animali circa la possibilità di curare farmacologicamente il feto affetto da FC

Somministrato durante la gravidanza il potenziatore VX-770 a femmina di furetto con feto affetto da FC (genotipo G551D/G551D). Miglioramento della malattia nel furetto neonato.

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Liverpool giugno 2019 – 42° Congresso della Società Europea FC (ECFS)

Una sintesi su questo importante incontro, a cui hanno partecipato oltre 2.500 delegati provenienti da varie nazioni, tra cui oltre 100 italiani, prevalentemente medici e altri professionisti attivi nei centri FC.

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Il composto ELX-02 per il trattamento delle mutazioni stop supera le prove su organoidi e trial clinico di fase I

Al Congresso europeo di Liverpool presentati risultati utili per l’avvio entro l’anno di un trial di fase II con un composto promettente per recuperare la sintesi completa di proteina CFTR, interrotta da mutazioni stop.

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Coadiuvanti antibatterici contro i micobatteri non tubercolari

Sviluppo e ottimizzazione di nuovi composti che possono aiutare gli antibiotici contro alcune specie resistenti di micobatteri non tubercolari (Progetto FFC17/2017).

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Incoraggianti risultati dagli studi clinici di fase III con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor

Vertex Pharmaceuticals ha comunicato i risultati essenziali ottenuti da un doppio studio clinico, già concluso, su persone con FC trattate con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor.

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Terapia con Kalydeco e Orkambi e acquisizione di germi patogeni nelle vie respiratorie

Nei pazienti in terapia con Kalydeco e Orkambi si riduce il rischio di nuove acquisizioni di P. aeruginosa e St. aureus nelle vie respiratorie.

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Con un battito di ciglia: analisi quantitativa sull’efficacia nel rimuovere il muco

Studio pilota su una nuova microscopia in grado di quantificare la frequenza dei battiti delle cilia bronchiali e associarla alla patologia polmonare in fibrosi cistica e all’efficacia dei modulatori CFTR.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.