Bambini FC con ileo da meconio: individuare i fattori che possono mettere a rischio il decorso clinico, per migliorare cure e assistenza.
Sviluppo di un nuovo test: misurare l’effetto dei nuovi farmaci su monociti del sangue di soggetti con FC con mutazioni stop o gating.
Trattando con antibiotici anche le alte vie aeree (seni paranasali) si può ritardare l’insediamento di Pseudomonas aeruginosa nel polmone FC? Trial randomizzato multicentrico.
Studiare il ruolo dei micobatteri non tubercolari nella malattia polmonare FC, con particolare riguardo al Mycobacterium abscessus. Individuare i ceppi più pericolosi, la loro modalità di trasmissione, la sensibilità ai trattamenti antibiotici.
I farmaci immunosoppressivi (tipo Everolimus) nel trapianto polmonare FC: studio per migliorarne l’efficacia e ridurne gli effetti collaterali, definendo la dose soglia ottimale.
Il muco bronchiale FC è alterato anche per il difetto di bicarbonato. Studio per valutare in vitro e nei malati quanto i correttori e potenziatori di CFTR mutata e lo stesso bicarbonato possano normalizzare le sue particolari caratteristiche.
Nuove indagini di genetica molecolare per la diagnosi delle forme atipiche di fibrosi cistica e lo studio della funzione di mutazioni nuove o poco conosciute.
Uno studio prospettico per conoscere come evolve il diabete FC e come si correla con le altre manifestazioni della fibrosi cistica.
Una giuria di cittadini per contribuire a una decisione di politica sanitaria importante: offrire o non offrire lo screening per il portatore FC.
