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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC#1/2021

Studiare il contenuto lipidico e proteico dell’epitelio bronchiale in risposta al trattamento con Kaftrio per indagare i meccanismi del recupero di CFRT.

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 118.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2021

Nuove strategie di gene editing e mutazioni neutralizzanti per ripristinare la funzione di CFTR con mutazioni F508del e 2789+5G>A.

Finanziamento totale: 103.450 €
Adottabile per: 103.450 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#3/2021

Sintesi e test di nuovi modulatori attivi sulle mutazioni di gating (ultra-) rare e studio del loro meccanismo d’azione.

Finanziamento totale: 70.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#4/2021

Selezione e test di molecole in grado di ripristinare la funzionalità di CFTR agendo sul bilancio ossidativo e sui parametri dell’autofagia in modelli FC.

Finanziamento totale: 104.000 €
Adottabile per: 104.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#5/2021

Sviluppo di una nuova tecnica di editing genetico per correggere mutazioni stop sull’RNA messaggero del gene CFTR.

Finanziamento totale: 99.500 €
Adottabile per: 99.500 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#6/2021

Studio dell’efficacia dei modulatori in concomitanza dell’infezione da Pseudomonas aeruginosa e valutazione del ruolo delle citochine pro-infiammatorie.

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 130.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#7/2021

La misurazione dell’attivazione di LFA-1 nei monociti in pazienti FC prima e durante il trattamento con Kaftrio (Trikafta) e Symkevi per monitorare l’efficacia delle terapie per la correzione di CFTR mutata.

Finanziamento totale: 69.850 €
Adottabile per: 69.850 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#8/2021

Testare farmaci già in uso su cellule staminali epiteliali delle vie aeree nasali e corrispondenti organoidi di persone con FC con genotipi rari (theratyping).

Finanziamento totale: 129.800 €
Adottabile per: 129.800 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#9/2021

L’efficacia dei correttori di CFTR mutata è aumentata se somministrati in combinazione con inibitori della proteina HSP70: sintesi di nuovi inibitori della HSP70 e test della loro efficacia su modelli cellulari.

Finanziamento totale: 102.000 €
Adottabile per: 102.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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