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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC/TFCF fase preclinica

Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR. Tra questi si è scelto il più potente e promettente, il composto ARN23765, per sottoporlo allo sviluppo preclinico, fase indispensabile per candidarlo agli studi clinici sull’uomo.

Finanziamento totale: 2.000.000 €
Adottabile per: 590.609 €
Durata del progetto: 24 mesi (inizio aprile 2018)
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FFC#1/2018

Nuovi bersagli molecolari per migliorare il recupero di CFTR-F508del rispetto a quello ottenuto dai primi farmaci correttori.

Finanziamento totale: 44.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#2/2018

Il ganglioside GM1, già in uso come farmaco per altre patologie, può rendere più efficace l’azione di correttori e potenziatori stabilizzando in membrana plasmatica la CFTR-F508del recuperata.

Finanziamento totale: 78.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#3/2018

Conoscenze ancora più approfondite dei meccanismi normali e alterati di maturazione della proteina CFTR al fine di progettare farmaci correttori più efficaci degli esistenti.

Finanziamento totale: 50.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#4/2018

Sviluppare nuovi correttori della proteina CFTR-F508del capaci di migliorare sinergicamente l’azione dei correttori noti di prima generazione.

Finanziamento totale: 82.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#5/2018

L’RNA editing trasforma il segnale genetico di stop in uno di senso, codificante per la sintesi completa della proteina CFTR.

Finanziamento totale: 21.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#6/2018

Comprendere il ruolo della proteina CFTR mutata nella pancreatite cronica idiopatica per possibili nuovi trattamenti.

Finanziamento totale: 81.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2
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FFC#7/2018

Nuova prospettiva terapeutica: interferire con i microRNA che controllano i processi di sintesi della proteina CFTR per aumentarne espressione e stabilità.

Finanziamento totale: 76.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#8/2018

Un peptide derivato dall’enzima PI3Kγ, forte potenziatore di CFTR, aiuta a conoscere meglio i meccanismi normali e alterati della funzione CFTR, per disegnare più razionali terapie del difetto FC.

Finanziamento totale: 98.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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