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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC#1/2020

Amplificare, mediante speciali acidi nucleici, la sintesi di proteina CFTR mutata, per offrire a correttori e potenziatori più proteina da recuperare, mirando alle mutazioni CFTR con funzione residua.

Finanziamento totale: 85.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2020

Sperimentare l’associazione di particolari lipidi (GM1 e beta-sitosterolo) con modulatori di CFTR per migliorarne l’efficacia.

Finanziamento totale: 87.000 €
Adottabile per: 67.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#3/2020

Ottimizzare correttori di CFTR complementari a correttori noti, per terapie di combinazione, alternative o migliorative, della mutazione F508del e di altre mutazioni, incluse N1303K e stop.

Finanziamento totale: 92.000 €
Adottabile per: 42.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#4/2020

Identificare bersagli e meccanismo d’azione del correttore ARN23765, dal progetto Task Force for CF, anche per lo sviluppo di nuovi correttori CFTR.

Finanziamento totale: 75.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#5/2020

Studio dei canali ionici epiteliali nella pancreatite idiopatica con singola mutazione CFTR e nella pancreatite CFTR-correlata (due mutazioni CFTR): geni, funzioni e possibili terapie.

Finanziamento totale: 43.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#6/2020

Tre molecole, risultate da precedente progetto efficaci nel superare il segnale di stop nella sintesi della proteina CFTR, verranno valutate su modello animale per confermarne l’efficacia in vivo.

Finanziamento totale: 90.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#7/2020

Una via alternativa per recuperare il canale CFTR mutato: mediante enzimi demetilasi controllare le modifiche della proteina nel suo percorso maturativo.

Finanziamento totale: 40.000 €
Adottabile per: 40.000 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#8/2020

Personalizzare le terapie con modulatori di CFTR, specialmente in soggetti FC con mutazioni “orfane”, tramite test ex vivo su colture di cellule epiteliali nasali e loro organoidi

Finanziamento totale: 37.000 €
Adottabile per: 12.000 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#9/2020

Messa a punto di sistemi diagnostici (test ex vivo) per testare nelle cellule del singolo malato FC l’efficacia di farmaci modulatori di CFTR, particolarmente nei casi con mutazioni rare e orfane di terapie.

Finanziamento totale: 87.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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