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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC#1/2019

Scoprire nuovi bersagli intracellulari per il trattamento farmacologico di CFTR-F508del.

Finanziamento totale: 55.000 €
Adottabile per: 55.000 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#2/2019

Utilizzo di nuovo modello murino Collaborative Cross CFTR-F508del per indagare in che misura il profilo genetico individuale influisca sulle caratteristiche del muco bronchiale e sull’alterazione del microbioma: nuovo strumento per studi preclinici FC in vivo.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 120.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#3/2019

Ripristinare il corretto funzionamento di CFTR-F508del mediante editing genetico (tecnica CRISPR-Cas9 modificata), introducendo nel gene CFTR difettoso opportune mutazioni puntiformi, con funzioni neutralizzanti sulla mutazione causante malattia.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 30.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#4/2019

Messa a punto di una strategia alternativa per aumentare il recupero in vitro e in vivo di CFTR-F508del intervenendo sulla proteostasi difettosa.

Finanziamento totale: 95.000 €
Adottabile per: 95.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#5/2019

Sviluppare un farmaco per intervenire sulle mutazioni CFTR con difetto di splicing: correggendo lo splicing può aumentare la quantità di precursori di proteina CFTR normalmente funzionante.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#6/2019

Identificare le proteine-etichetta UBL che, legandosi a CFTR-F508del, ne determinano la degradazione; individuare le proteine DUB che rimuovono le UBL permettendo il recupero della CFTR mutata.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#7/2019

Indagare i meccanismi infiammatori intracellulari, potenzialmente dannosi per l’attività di CFTR, per scoprire nuove molecole efficaci nella correzione di CFTR-F508del.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 60.000 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#8/2019

Studio di peptidi antimicrobici derivati da pelle di anfibio e del loro possibile effetto benefico sulla permeabilità dell’epitelio bronchiale FC.

Finanziamento totale: 105.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#9/2019

Determinare la risposta di mutazioni orfane di ricerca a modulatori di CFTR già conosciuti o di nuova sintesi attraverso saggio su colture di cellule nasali.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 34.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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