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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC#1/2006

Mettere a punto un metodo per far rilasciare all’interno delle cellule malate un correttore di CFTR, la desossipergualina, e altri potenziali correttori, legando il farmaco a una proteina trasportatrice (albumina umana).

Finanziamento totale: 30.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2006

Correggere in vitro cellule staminali midollari di topi CF mediante terapia genica con l’obiettivo di ottimizzarne l’attecchimento, correggere la funzione CFTR e curare l’infiammazione indotta da Pseudomonas.

Finanziamento totale: 35.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#3/2006

Migliorare le caratteristiche di sostanze già identificate come attive nel recupero di proteina CFTR, al fine di renderle più efficaci e dotate di maggiore selettività per CFTR, con l’intento di sviluppare farmaci per la terapia farmacologica della FC.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#4/2006

Comprendere, utilizzando tecniche molto sofisticate di biologia strutturale, i meccanismi di attivazione della proteina CFTR da parte di farmaci potenziatori, individuandone il legame con regioni specifiche della proteina, al fine di ottimizzare i farmaci candidati al recupero di CFTR.

Finanziamento totale: 45.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#5/2006

Possibile trattamento della malattia polmonare CF mediante cellule staminali pluripotenti del midollo osseo, indotte a differenziarsi in cellule epiteliali del polmone, mediante il rilascio da parte del polmone danneggiato di sostanze capaci di reclutare al polmone cellule staminali in misura sufficiente.

Finanziamento totale: 30.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC #1/2005

scoprire nuove modalità per ripristinare il normale funzionamento della proteina CFTR mutata.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2005

studiare gli effetti degli antibiotici macrolidi sulla proteina CFTR utilizzando cellule del muscolo cardiaco.

Finanziamento totale: 25.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC #3/2005

sperimentare un nuovo vettore per il trasporto del gene terapeutico all’interno delle cellule bronchiali FC.

Finanziamento totale: 30.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#4/2005

Trovare il vettore ideale per trasportare all’interno delle cellule con gene CFTR mutato il gene CFTR normale: i Lentivirus risultano in laboratorio virus innocui ed efficienti.

Finanziamento totale: 30.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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