Mettere a punto un metodo per far rilasciare all’interno delle cellule malate un correttore di CFTR, la desossipergualina, e altri potenziali correttori, legando il farmaco a una proteina trasportatrice (albumina umana).
Correggere in vitro cellule staminali midollari di topi CF mediante terapia genica con l’obiettivo di ottimizzarne l’attecchimento, correggere la funzione CFTR e curare l’infiammazione indotta da Pseudomonas.
Migliorare le caratteristiche di sostanze già identificate come attive nel recupero di proteina CFTR, al fine di renderle più efficaci e dotate di maggiore selettività per CFTR, con l’intento di sviluppare farmaci per la terapia farmacologica della FC.
Comprendere, utilizzando tecniche molto sofisticate di biologia strutturale, i meccanismi di attivazione della proteina CFTR da parte di farmaci potenziatori, individuandone il legame con regioni specifiche della proteina, al fine di ottimizzare i farmaci candidati al recupero di CFTR.
Possibile trattamento della malattia polmonare CF mediante cellule staminali pluripotenti del midollo osseo, indotte a differenziarsi in cellule epiteliali del polmone, mediante il rilascio da parte del polmone danneggiato di sostanze capaci di reclutare al polmone cellule staminali in misura sufficiente.
scoprire nuove modalità per ripristinare il normale funzionamento della proteina CFTR mutata.
studiare gli effetti degli antibiotici macrolidi sulla proteina CFTR utilizzando cellule del muscolo cardiaco.
sperimentare un nuovo vettore per il trasporto del gene terapeutico all’interno delle cellule bronchiali FC.
Trovare il vettore ideale per trasportare all’interno delle cellule con gene CFTR mutato il gene CFTR normale: i Lentivirus risultano in laboratorio virus innocui ed efficienti.
