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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC #13/2003

Testare la possibilità che l’acido folico possa in qualche modo giovare a ricostituire i delicati equilibri delle membrane cellulari epiteliali, compromessi nella fibrosi cistica.

Finanziamento totale: 8.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC #1/2002

Il progetto ha lo scopo primario di valutare le possibili proprietà terapeutiche di un minicromosoma contenente il gene CFTR in modelli cellulari di fibrosi cistica. Si tratta di costruire una struttura piccolissima con le caratteristiche di un cromosoma, che funzionerebbe da vettore per il trasferimento del gene normale a cellule malate FC.

Finanziamento totale: 131.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2002

Lo studio intende valutare l’efficienza e la biosicurezza di un vettore virale, un Lentivirus di ultima generazione, nella prospettiva di terapia genica della fibrosi cistica. Il vettore viene testato in vitro su modelli di epitelio respiratorio, in vivo su modelli animali.

Finanziamento totale: 132.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 3 anni
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