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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC#5/2005

Mettere a punto una nuova tecnica di terapia genica; sperimentare questa tecnica in cellule staminali embrionali.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC #1/2004

approfondire la conoscenza dei processi che interessano la maturazione della proteina CFTR prodotta dal gene CFTR, per individuare potenziali farmaci che siano in grado di impedire la rimozione della proteina difettosa nella fibrosi cistica, a causa della più comune mutazione del gene, denominata DF 508.

Finanziamento totale: 18.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC #2/2004

Testare l’ipotesi che le cellule bronchiali dispongano di speciali recettori chimici (tipo quelli gustativi della bocca) e che questi siano in qualche modo collegati alla proteina canale CFTR nel regolare o sregolare le secrezioni bronchiali.

Finanziamento totale: 15.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC #3/2004

Testare l’ipotesi che alcuni aminoacidi naturali e sintetici possano favorire la maturazione della proteina CFTR, compromessa nella fibrosi cistica ed aiutarla a raggiungere la membrana cellulare, sede normale della sua azione.

Finanziamento totale: 28.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC #4/2004

comprendere come l’Adenovirus, un virus da lungo tempo candidato a fungere da vettore terapeutico del gene CFTR (terapia genica)si lega alle cellule respiratorie e mette in moto risposte infiammatorie indesiderate. Questo dell’infiammazione è stato infatti sinora il principale limite dell’impiego di questo vettore per la terapia genica.

Finanziamento totale: 15.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC #1/2003

Comprendere le modalità con cui la proteina CFTR, malfunzionante o assente nella fibrosi cistica, interagisce con altre proteine della cellula respiratoria. Tale conoscenza può permettere di favorire l’dentificazione di modalità terapeutiche nuove.

Finanziamento totale: 50.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC #2/2003

Conoscere quali punti della complessa proteina CFTR possano rappresentare una sede utile per l’attacco di farmaci capaci di attivarne la funzione difettosa.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 3 anni
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FFC #3/2003

Sottoporre ad un primo esame una larga serie di farmaci (migliaia) già in commercio e già approvati per l’uso umano, identificando quelli che potrebbero avere una qualche azione curativa nella fibrosi cistica, per poterli poi impiegare, eventualmente modificati, nel malato di fibrosi cistica. Tale ricerca permette di accorciare i tempi per giungere ad una terapia di base della malattia.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#11/2003

Riconoscere i meccanismi attraverso cui si sviluppa in parecchi malati di fibrosi cistica una complicanza epatica che determina cirrosi biliare e individuare possibili farmaci atti a prevenire e curare la complicanza.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 3 anni
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