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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC#10/2019

Ricerca di composti già in uso per altre patologie o di origine naturale per il recupero di CFTR-F508del attraverso la combinazione di molteplici tecniche di indagine.

Finanziamento totale: 36.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#11/2019

Indagare se alcune modifiche della proteina CFTR-F508del, dopo il suo assemblaggio, favoriscano il recupero della sua funzione di canale del cloruro.

Finanziamento totale: 40.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#12/2019

Studio del complesso di proteine (proteoma) espresse dalle cellule del sangue (monociti) per conoscere se possa rappresentare un marcatore biologico dell’efficacia della terapia con il potenziatore VX-770.

Finanziamento totale: 50.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#13/2019

Un test per misurare il recupero dell’integrina, la proteina che consente adesione e migrazione dei globuli bianchi nel sito dell’infezione, per effetto dei farmaci modulatori di CFTR mutata.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#14/2019

Nuovo modello di fibrosi cistica che riproduce in un chip tridimensionale la struttura completa del bronco, che può essere esposto a condizioni di infezione/infiammazione e al trattamento con nuovi farmaci.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC/TFCF fase preclinica

Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR. Tra questi si è scelto il più potente e promettente, il composto ARN23765, per sottoporlo allo sviluppo preclinico, fase indispensabile per candidarlo agli studi clinici sull’uomo.

Finanziamento totale: 2.000.000 €
Adottabile per: 129.209 €
Durata del progetto: 24 mesi (inizio aprile 2018)
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FFC#1/2018

Nuovi bersagli molecolari per migliorare il recupero di CFTR-F508del rispetto a quello ottenuto dai primi farmaci correttori.

Finanziamento totale: 44.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#2/2018

Il ganglioside GM1, già in uso come farmaco per altre patologie, può rendere più efficace l’azione di correttori e potenziatori stabilizzando in membrana plasmatica la CFTR-F508del recuperata.

Finanziamento totale: 78.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#3/2018

Conoscenze ancora più approfondite dei meccanismi normali e alterati di maturazione della proteina CFTR al fine di progettare farmaci correttori più efficaci degli esistenti.

Finanziamento totale: 50.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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