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I progetti di ricerca

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Terapie del difetto di base

L’area di ricerca prevede studi finalizzati a conoscere i meccanismi del funzionamento della proteina CFTR normale e alterata per effetto di una mutazione genetica. Comprende ricerche mirate a individuare sistemi atti a curare o a compensare il difetto di base della malattia.

FFC#4/2018

Sviluppare nuovi correttori della proteina CFTR-F508del capaci di migliorare sinergicamente l’azione dei correttori noti di prima generazione.

Finanziamento totale: 82.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#5/2018

L’RNA editing trasforma il segnale genetico di stop in uno di senso, codificante per la sintesi completa della proteina CFTR.

Finanziamento totale: 21.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#6/2018

Comprendere il ruolo della proteina CFTR mutata nella pancreatite cronica idiopatica per possibili nuovi trattamenti.

Finanziamento totale: 81.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2
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FFC#7/2018

Nuova prospettiva terapeutica: interferire con i microRNA che controllano i processi di sintesi della proteina CFTR per aumentarne espressione e stabilità.

Finanziamento totale: 76.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#8/2018

Un peptide derivato dall’enzima PI3Kγ, forte potenziatore di CFTR, aiuta a conoscere meglio i meccanismi normali e alterati della funzione CFTR, per disegnare più razionali terapie del difetto FC.

Finanziamento totale: 98.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#10/2018

Cisteamina, farmaco già in uso per altra patologia, potrebbe avere effetto antibatterico nel polmone FC. Studio del meccanismo d’azione in modelli animali.

Finanziamento totale: 40.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#11/2018

Riposizionamento di farmaci e prodotti naturali già in uso in altre terapie, per il recupero della funzionalità di CFTR-F508del, con costi e tempi ridotti.

Finanziamento totale: 39.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#12/2018

Sviluppo di nuovi modelli cellulari derivati da epitelio nasale per saggiare l’efficacia delle terapie del difetto di base FC anche nei confronti di mutazioni CFTR rare.

Finanziamento totale: 71.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#13/2018

Sviluppare un approccio farmacologico personalizzato in pazienti FC attraverso l’analisi di organoidi intestinali derivati da pazienti candidati a trattamento con Ivacaftor e Orkambi.

Finanziamento totale: 36.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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