Nuovo approccio di terapia genica: riparare le mutazioni splicing del gene CFTR mediante tecniche di editing genomico.
Nuove vie per recuperare CFTR-F508del mutata: impedire la degradazione della proteina agendo sul sistema di controllo ubiquitina-deubiquitinasi.
Ottimizzazione di una nuova molecola per il superamento delle mutazioni di stop e il recupero della proteina CFTR in cellule umane FC.
Saranno i mesoangioblasti le nuove staminali per la terapia genica cellulare FC?
Ricerca di nuove molecole per il trattamento di F508del-CFTR: gli aminoariltiazoli ibridati con altri correttori.
Bioingegneria dei tessuti per costruire in vitro un modello avanzato di tessuto bronchiale FC (stratificato, dotato di cellule mucipare e di ciglia).
Inibitori della proteina RNF5 come nuove molecole per massimizzare il recupero di CFTR-F508del mutata.
Studio della combinazione cisteamina / epigallocatechingallato e di molecole con meccanismo analogo per il trattamento di F508del-CFTR.
Sintesi e sperimentazione di un nuovo farmaco per il trattamento di CFTR-F508del mutata: un peptide con azione di potenziatore e correttore.
