Sviluppare nuovi correttori della proteina CFTR-F508del capaci di migliorare sinergicamente l’azione dei correttori noti di prima generazione.
L’RNA editing trasforma il segnale genetico di stop in uno di senso, codificante per la sintesi completa della proteina CFTR.
Comprendere il ruolo della proteina CFTR mutata nella pancreatite cronica idiopatica per possibili nuovi trattamenti.
Nuova prospettiva terapeutica: interferire con i microRNA che controllano i processi di sintesi della proteina CFTR per aumentarne espressione e stabilità.
Un peptide derivato dall’enzima PI3Kγ, forte potenziatore di CFTR, aiuta a conoscere meglio i meccanismi normali e alterati della funzione CFTR, per disegnare più razionali terapie del difetto FC.
Cisteamina, farmaco già in uso per altra patologia, potrebbe avere effetto antibatterico nel polmone FC. Studio del meccanismo d’azione in modelli animali.
Riposizionamento di farmaci e prodotti naturali già in uso in altre terapie, per il recupero della funzionalità di CFTR-F508del, con costi e tempi ridotti.
Sviluppo di nuovi modelli cellulari derivati da epitelio nasale per saggiare l’efficacia delle terapie del difetto di base FC anche nei confronti di mutazioni CFTR rare.
Sviluppare un approccio farmacologico personalizzato in pazienti FC attraverso l’analisi di organoidi intestinali derivati da pazienti candidati a trattamento con Ivacaftor e Orkambi.
