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I progetti di ricerca

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Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

L’area include progetti mirati allo studio del difetto di base e degli approcci farmacologici per correggere o sostituire la funzione della proteina CFTR difettosa. Particolare attenzione è dedicata alle tecniche di editing (correzione) del DNA e dell’RNA. Rientrano in quest’area anche i progetti che, attraverso tecniche di genetica molecolare, contribuiscono all’identificazione di nuove mutazioni del gene CFTR o di geni detti “modificatori”, cioè geni diversi da CFTR che possono influire sulla gravità con cui la malattia si manifesta in diverse persone.

FFC#2/2007

Indagare il meccanismo che sta alla base del recupero per opera di NHERF1 della proteina CFTR mutata per effetto di DF508.

Finanziamento totale: 77.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC #3/2007

Individuare nuovi farmaci correttori di CFTR mutata per effetto di DF508 .Partire dallo studio di molecole già esistenti in farmacologia con funzione di trasporto o accompagnamento di farmaci per progettarne di nuove, sintetizzarle e sperimentarne l’effetto in laboratorio.

Finanziamento totale: 45.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC #4/2007

Individuare i meccanismi di funzionamento che legano la proteinchinasi CK2 alla CFTR normale e alla CFTR mutata per effetto di DF508.

Finanziamento totale: 35.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#5/2007

Sviluppare un sistema sicuro ed efficace per la somministrazione di particolari oligonucleotidi in grado di impedire la sintesi del “fattore di trascrizione molecolare NF-kB”.

Finanziamento totale: 45.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC #19/2007

Studiare i geni della famiglia SLC26 e vedere se mutazioni di questi geni sono presenti nel corredo genetico di pazienti con FC atipica o malattie CFTR correlate, in cui però non si trovano mutazioni del gene CFTR.

Finanziamento totale: 35.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC #20/2007

Acquisire conoscenze sul meccanismo di splicing, con l’obiettivo finale di individuare nuove molecole o farmaci capaci di “normalizzare” le mutazioni che inducono splicing aberrante.

Finanziamento totale: 78.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#1/2006

Mettere a punto un metodo per far rilasciare all’interno delle cellule malate un correttore di CFTR, la desossipergualina, e altri potenziali correttori, legando il farmaco a una proteina trasportatrice (albumina umana).

Finanziamento totale: 30.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2006

Correggere in vitro cellule staminali midollari di topi CF mediante terapia genica con l’obiettivo di ottimizzarne l’attecchimento, correggere la funzione CFTR e curare l’infiammazione indotta da Pseudomonas.

Finanziamento totale: 35.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#3/2006

Migliorare le caratteristiche di sostanze già identificate come attive nel recupero di proteina CFTR, al fine di renderle più efficaci e dotate di maggiore selettività per CFTR, con l’intento di sviluppare farmaci per la terapia farmacologica della FC.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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