Sei in Home . Area ricercatori . I progetti di ricerca . Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

I progetti di ricerca

Filtra per:

Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

L’area include progetti mirati allo studio del difetto di base e degli approcci farmacologici per correggere o sostituire la funzione della proteina CFTR difettosa. Particolare attenzione è dedicata alle tecniche di editing (correzione) del DNA e dell’RNA. Rientrano in quest’area anche i progetti che, attraverso tecniche di genetica molecolare, contribuiscono all’identificazione di nuove mutazioni del gene CFTR o di geni detti “modificatori”, cioè geni diversi da CFTR che possono influire sulla gravità con cui la malattia si manifesta in diverse persone.

FFC#1/2019

Identificazione di nuove proteine implicate nella maturazione di CFTR e loro possibile coinvolgimento come target terapeutici.

Finanziamento totale: 55.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
Più dettagli

FFC#2/2019

Utilizzo di nuovo modello murino Collaborative Cross CFTR-F508del per indagare in che misura il profilo genetico individuale influisca sulle caratteristiche del muco bronchiale e sull’alterazione del microbioma: nuovo strumento per studi preclinici FC in vivo.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
Più dettagli

FFC#3/2019

Ripristinare il corretto funzionamento di CFTR-F508del mediante editing genetico (tecnica CRISPR-Cas9 modificata), introducendo nel gene CFTR difettoso opportune mutazioni puntiformi, con funzioni neutralizzanti sulla mutazione causante malattia.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
Più dettagli

FFC#4/2019

Messa a punto di una strategia alternativa per aumentare il recupero in vitro e in vivo di CFTR-F508del intervenendo sulla proteostasi difettosa.

Finanziamento totale: 95.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
Più dettagli

FFC#5/2019

Studio del difetto di splicing dell’RNA messaggero di CFTR associato ad alterazioni del polimorfismo TG lungo/T5 e messa a punto di un trattamento farmacologico basato sul correttore kinetina/RECTAS.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
Più dettagli

FFC#6/2019

Identificare le proteine-etichetta UBL che, legandosi a CFTR-F508del, ne determinano la degradazione; individuare le proteine DUB che rimuovono le UBL permettendo il recupero della CFTR mutata.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
Più dettagli

FFC#7/2019

Definizione dei processi di degradazione della CFTR mutata e identificazione di nuove molecole per migliorare l’azione di modulatori attualmente disponibili.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
Più dettagli

FFC#8/2019

Studio di peptidi antimicrobici derivati da pelle di anfibio e del loro possibile effetto benefico sulla permeabilità dell’epitelio bronchiale FC.

Finanziamento totale: 105.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
Più dettagli

FFC#9/2019

Determinare la risposta di mutazioni orfane di ricerca a modulatori di CFTR già conosciuti o di nuova sintesi attraverso saggio su colture di cellule nasali.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
Più dettagli