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I progetti di ricerca

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Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

L’area include progetti mirati allo studio del difetto di base e degli approcci farmacologici per correggere o sostituire la funzione della proteina CFTR difettosa. Particolare attenzione è dedicata alle tecniche di editing (correzione) del DNA e dell’RNA. Rientrano in quest’area anche i progetti che, attraverso tecniche di genetica molecolare, contribuiscono all’identificazione di nuove mutazioni del gene CFTR o di geni detti “modificatori”, cioè geni diversi da CFTR che possono influire sulla gravità con cui la malattia si manifesta in diverse persone.

FFC#10/2019

Riposizionamento computazionale di farmaci e composti naturali per selezionare possibili molecole finalizzate al recupero del funzionamento di CFTR-F508del mutata.

Finanziamento totale: 36.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#11/2019

Indagare se alcune modifiche della proteina CFTR-F508del, dopo il suo assemblaggio, favoriscano il recupero della sua funzione di canale del cloruro.

Finanziamento totale: 40.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#12/2019

Studio del complesso di proteine (proteoma) espresse dalle cellule del sangue (monociti) per trovare nuovi biomarcatori per valutare l’efficacia del potenziatore VX-770 (ivacaftor).

Finanziamento totale: 50.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#13/2019

Un test per misurare il recupero dell’integrina, la proteina che consente adesione e migrazione dei globuli bianchi nel sito dell’infezione, per effetto dei farmaci modulatori di CFTR mutata.

Finanziamento totale: 60.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#14/2019

Nuovo modello di fibrosi cistica che riproduce in un chip tridimensionale la struttura completa del bronco, che può essere esposto a condizioni di infezione/infiammazione e al trattamento con nuovi farmaci.

Finanziamento totale: 120.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC/TFCF fase preclinica

Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR. Tra questi si è scelto il più potente e promettente, il composto ARN23765, per sottoporlo allo sviluppo preclinico, fase indispensabile per candidarlo agli studi clinici sull’uomo.

Finanziamento totale: 2.000.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 04/2018 - 10/2020
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FFC#1/2018

Nuovi bersagli molecolari per migliorare il recupero di CFTR-F508del rispetto a quello ottenuto dai primi farmaci correttori.

Finanziamento totale: 44.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#2/2018

Il ganglioside GM1 può aumentare l’efficacia di correttori e potenziatori già disponibili?

Finanziamento totale: 78.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#3/2018

Identificazione dei siti di legame di alcuni correttori con la proteina CFTR mutata.

Finanziamento totale: 50.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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