Generazione di modelli sperimentali a base di organoidi intestinali per studiare la pancreatite idiopatica correlata a CFTR.
Identificazione di microRNA (miRNA) e acidi peptidonucleici (PNA) per modulare l’espressione di CFTR.
Comprensione del meccanismo d’azione di un nuovo peptide derivato dall’enzima PI3Kγ con potenziale azione terapeutica.
Analizzare e produrre un nuovo enzima, la DNasi2b, con azione mucolitica più efficace sul secreto bronchiale.
Cisteamina, farmaco già in uso per altra patologia, potrebbe avere effetto antibatterico nel polmone FC. Studio del meccanismo d’azione in modelli animali.
Riposizionamento di farmaci e prodotti naturali già in uso in altre terapie, per il recupero della funzionalità di CFTR-F508del, con costi e tempi ridotti.
Sviluppo di nuovi modelli cellulari derivati da epitelio nasale per saggiare l’efficacia delle terapie del difetto di base FC anche nei confronti di mutazioni CFTR rare.
Sviluppare un approccio farmacologico personalizzato in pazienti FC attraverso l’analisi di organoidi intestinali derivati da pazienti candidati a trattamento con Ivacaftor e Orkambi.
Nuovo approccio di terapia genica: riparare le mutazioni splicing del gene CFTR mediante tecniche di editing genomico.
